CINETICA

Comenzando con la estructura de doble hélice del ADN en 1953, la historia de la biología molecular ha ofrecido más personajes que una novela rusa. Los biólogos han identificado decenas de miles de moléculas que dirigen y dan forma al caos organizado dentro de las células del cuerpo, y se han aprovechado de esos hallazgos con miles de medicamentos y tratamientos.
Durante décadas las estrellasdel drama provenían de dos bandos: el ADN, o ácido desoxirribonucleico, que actúa como un depósito permanente cerca de la información genética, y las proteínas, que hacen manualmente los genes. El descubrimiento de las proteínas ha llevado a avances médicos tales como la insulina sintética, el interferón y los fármacos contra el cáncer de próxima generación. Y la terapia génica, utilizando los bitsmodificados de ADN, ha avanzado contra la hemofilia, la ceguera hereditaria y otras enfermedades hasta ahora no tratables.
En la marcha del progreso médico, paso por alto un tercer tipo de biomolécula: ARN, o ácido ribonucleico. Al igual que su hermana más famosa, ARN contiene información genética, pero es menos estable químicamente que el ADN y, a menudo se degrada por las enzimas en el ambienteturbulento del citoplasma.
Aunque los científicos han sabido por mucho tiempo que el ARN está íntimamente involucrado en algún momento en casi todos los procesos celulares, la mayor parte de la revolución biomédica asignan un papel de apoyo, a la sombra de ADN y las proteínas. En los años 1950 y 1960, los biólogos pensaban en el ARN como una especie de Cenicienta molécula, transportadora demensajes, fuentes de coordinación y en general que mantenía las células ordenadas. Durante décadas este punto de vista, no se tomó en cuenta.
Pero eso fue antes de que un par de hadas madrinas y padrinos dieran un cambio de imagen impresionante sobre el ARN. Una serie de descubrimientos en el siglo 20 revelaria nuevas formas de ARN. Por el contrario, estas moléculas de ARN ejercieron un asombrosogrado de control sobre el comportamiento del ADN y las proteínas de moléculas específicas para aumentar o disminuir su actividad. Mediante la manipulación del ARN, los científicos potencialmente podrían desarrollar nuevos tratamientos para el cáncer, las enfermedades infecciosas y una amplia gama de enfermedades crónicas.
En la última década los investigadores han competido para explotar esteconocimiento. El ritmo de los descubrimientos se ha acelerado, decenas de empresas de nueva creación se han formado para sacar provecho de los nuevos descubrimientos y ahora algunos tratamientos prometedores son a la vista.
Mientras tanto, un goteo inicial de interés financiero ha crecido hasta convertirse en un torrente de miles de millones de dólares. Entre las empresas recientes, Edi-tas Medicinarecibió $ 43 millones en capital de riesgo para su lanzamiento a finales de 2013; la compañía se está concentrando sus esfuerzos en la nueva tecnología de ARN más caliente, conocido como CRISPR. Una empresa un poco más vieja, Alnylam Pharmaceuticals, fundada en 2002, recibió 700.000.000 dólares en enero pasado para desarrollar, entre otras cosas, su cartera de medicamentos de ARN para condiciones dela sangre devastadora, enfermedades hepáticas y trastornos del sistema inmune.
La financiación ha llegado "en las ondas", dice Robert MacLeod, vicepresidente de la oncología y el descubrimiento exploratorio a Isis Pharmaceuticals, que ha recaudado casi $ 3800 millones desde que fue fundada en 1989. Su principal producto, KYNAMRO, recibió la aprobación de los EE.UU. Food and Drug Administrationen 2013 como un medicamento de ARN para las personas con un trastorno genético poco común que interfiere en su capacidad de procesar el colesterol, que los pone en un nivel excepcionalmente de alto riesgo, de ataque cardíaco y accidente cerebrovascular. Como en cualquier campo en rápida expansión, ha habido algunos baches y desvíos en el camino, y no todo descubrimiento es probable que resista la...