Terapia de reemplazo genetico

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TERAPIA DE REEMPLAZO GENETICO
En un sentido estricto, por terapia génica humana (TG) se entiende “la administración deliberada de material genético en un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico”. Otra definición más amplia considera la terapia génica como “una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humanopara corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función”
La primera de las definiciones, la más estricta, se corresponde con lo que fueron los primeros protocolos de terapia génica a comienzos de los años 90, es decir, ensayos dirigidos a corregir los efectos de algunas enfermedades monogénicas recesivas. Sin embargo, esta definición no engloba una buena parte de losprocedimientos que, a nivel experimental, están empezando a ser ensayados en modelos animales e incluso en humanos. Adoptar la segunda de las definiciones puede ayudar a resolver este problema pero presenta la contrapartida de que al extender excesivamente los límites del concepto aparecen nuevos problemas, quizás de mayor trascendencia social.
El desarrollo de la terapia genética se ha apoyado enlos avances científicos experimentados por determinadas ramas de la biología, como la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica. El resultado es una técnica que permite la curación de casi cualquier patología de carácter genético. En el desarrollo de dicha terapia hay que tener en cuenta diversos factores, por un lado, es necesario saber cuál es "tejido diana", es decir, el queva a recibir la terapia. En segundo lugar, conocer si es posible tratar in situ el tejido afectado. Igualmente importante resulta determinar el que facilita el traspaso de un gen exógeno a la célula, es decir, qué vector se ha elegir para el desarrollo del nuevo material genético que posteriormente se introduce el tejido. Finalmente, es preciso estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y saberqué respuesta tendrá el órgano o tejido «hospedador», con la entrada del gen modificado.
Los primeros trabajos en terapia génica se realizaron con ratones, mediante tecnica del ADN recombinante, que consiste en introducir el ADN extraño en los embriones, de forma que dicho ADN se expresa luego completamente, a medida que desarrolla el organismo. El material genético introducido se denominatransgén; los individuos a los que se les aplica esta técnica reciben el nombre de transgénicos.
El principio de la terapia génica ha especificado ventajas terapéuticas más actuales modalidades terapéuticas (por ejemplo, las moléculas pequeñas o biológicos) en la enfermedad de ciertos indicaciones. Estos incluyen:

1. La corrección de la causa genética de una enfermedad.
2. Selectivotratamiento de los afectados (enfermos) de las células y los tejidos (de las células y tejidos producen su propia “solución”).
3. El tratamiento a largo plazo después de una sola aplicación.
CLASIFICACION
Dependiendo del tipo de células a las que se aplique podemos distinguir entre terapia génica somática y germinal. La primera dirige la modificación genética a cualquiera de los tejidoscorporales del paciente y, aunque llegase a tener efectos duraderos a largo plazo, éstos se circunscriben al individuo tratado. En ningún caso pasan a la descendencia pues los genes que se transmiten de padres a hijos son aquéllos presentes en los óvulos y espermatozoides. Una intervención genética sobre células pulmonares, nerviosas, musculares, sanguíneas o hepáticas, por poner solamente unos pocosejemplos, podría corregir defectos genéticos en estos tejidos u órganos, pero estas células no se transmiten a la progenie por lo que, por importante que pueda llegar a resultar para el paciente en cuestión, carece de consecuencias hereditarias.
La terapia germinal, por el contrario, iría encaminada a la modificación genética de las células reproductoras, de sus células precursoras de la línea...
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