Terapia génica

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Terapia Génica



Técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función

Requisitos y criterios…
Para utilizar como alternativa terapéutica la terapia génica se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios:
a)

La patología no debetener actualmente un tratamiento efectivo para su cura. Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucrado a nivel molecular. Se debe tener un sustento científico sólido que justifique la intervención a nivel molecular.

b)

c)

Normas…..
a) El gen debe estar aislado y debe estar disponible para la transferencia, normalmente por clonación. b) Debe haber un medio efectivopara la transferencia del gen. c) El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética.

d) No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponible, y la terapia no debe dañar al paciente.

Terapia génica de células germinales:
Dirigida a modificar la dotación genética de las células implicadas en la formación: 1. óvulos 2. espermatozoides 3. Cigoto 4. primeras divisionescelulares Transmisible a la descendencia. Corregir de forma definitiva las enfermedades congénitas

Terapia génica somática


Busca introducir los genes a las células somáticas, y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas. Esta técnica se ha utilizado para eltratamiento de cánceres o enfermedades sanguíneas, hepáticas o pulmonares.



PRIMER CASO










14 de septiembre de 1990 Investigadores de los institutos nacionales de salud de los E.E.U.U. primer procedimiento aprobado en un paciente de 4 años (Ashanthi DeSilva) Enfermedad genética denominada inmunodeficiencia combinada severa (SCID), Caracterizada por la ausencia de un sistemainmune competente, por lo que era vulnerable a cualquier infección

Ex vivo


Cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio. células extraídas del paciente (gen defectuoso) introducirles en el laboratorio copias normales del ADN afectado. Reintegrar las células dentro del organismo (ADA)

1. 2.

3.

In situ


La modificación genética de las células delpaciente se realiza introduciendo el ADN (los genes terapéuticos) directamente en el propio órgano defectuoso del individuo.

In vivo
1.

Inyección del vector en la sangre Una vez dentro del cuerpo, los vectores se encontrarán con sus células diana, ignorando a las demás, y les transferirán su información genética.

2.

Principales sistemas de transferencia pueden agruparse en dos tipos:



los métodos físico-químicos (transferencias no virales) los vectores virales.

Transferencia no viral
1.


Liposomas: Catiónicos: interactúan con el ADN (de carga negativa) para formar un complejo estable. Este complejo puede entrar a las células luego de su administración endovenosa. Aniónicos: no forman complejos con el ADN, sino que lo atrapan, formando una cápsula alrededor.ADN desnudo: consiste en inyectar directamente plásmidos de ADN
Ventajas: Alto rendimiento en obtención del material génico No se introducen genes virales Desventajas: Eficiencia de transferencia baja Expresión no estable



2.

Vectores virales


Virus DNA 1. Adenovirus 2. Herpes simplex (HSV)



Virus RNA 1. Retrovirus 2. Lentivirus

Adenovirus
Ventajas 1. Alta eficiencia deinfección 2. Alto nivel de expresión génica 3. Puede acomodar DNAs algo mayores Desventajas: 1. Expresión transitoria 2. Difícil conseguir que se infecten solo las células a tratar 3. El virus infecta muchos tipos celulares 4. Reacción inmunológica

Retrovirus
Ventajas: 1. Integración en el genoma al azar 2. Amplio espectro de huéspedes 3. El transgen se expresa durante tiempos largos...
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