Terapia génica

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Tema 2: Terapia génica (I) Álvaro Muñoz López

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Tema 2 – Terapia génica (I)

De lo teóricamente simple a lo prácticamente imposible.
Clínicamente tiene muy poco valor y muy pocas aplicaciones.

Definición
La terapia génica es una técnica que consiste en la transferencia génica, es decir, se basa en la transferencia de material genético (ADN o ARN) a células de un individuo enfermopara tratar una enfermedad o realizar un marcaje.

Historia de la terapia génica
Se propone a partir de los años 70 para curar/paliar enfermedades genéticas y se prueban los primeros virus sin éxito. En los años 80 se intenta con la betaglobina (para curar la talasemia) sin resultado, aunque en animales funcionó. La talasemia es un grupo de anemias hemolíticas hereditarias en las que existedisminución de la síntesis de una o más de las cadenas polipeptídicas de la hemoglobina. Hay varios tipos genéticos con cuadros clínicos que van desde anomalías hematológicas dificilmente detectables hasta anemia severa y fatal. En 1987 French Anderson lleva a cabo los primeros ensayos oficiales con relativo éxito. Se curó a un niño con inmunodeficiencia. En 2010 no existe todavía ninguna terapia génicade uso clínico y se considera una técnica experimental.

Enfermedades para las que se intenta desarrollar terapias génicas

La terapia génica se propone para tratar todo tipo de enfermedades y especialmente enfermedades genéticas.

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Tema 2: Terapia génica (I) Álvaro Muñoz López

Artículos del Pubmed
Según el profesor hay muy pocos artículos sobre terapia génica. Casi todo sonrevisiones

Estadística sobra las terapias génicas
La página web: www.wiley.co.uk/genmed/clinical es una gran fuente de información de los ensayos clínicos que se están realizando en todo el mundo.

Distribución geográfica de los ensayos clínicos de Terapia Génica por continente:
La mayoría de ensayos clínicos se realizan en Estados Unidos y Reino Unido. En España hay actualmente 13 (0.8%). Comopodemos ver en las estadísticas totales, el número de ensayos clínicos aumenta en

aproximadamente 200 cada dos años.

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Tema 2: Terapia génica (I) Álvaro Muñoz López

Fases de los ensayos clínicos en Terapia génica:
Casi todos los ensayos clínicos de terapia génica permanecen “atascados” en las fases I y II. Casi ninguno llega a fase IV. Por este motivo prácticamente

ninguna terapiagénica es de uso clínico común.

Número de terapias génicas en ensayos clínicos por año
Se puede observar que durante los noventa, durante el “boom” de la terapia génica, los ensayos clínicos de esta

aumentaron progresivamente cada año. A partir del 2000, las terapias génicas por año dejaron de

aumentar debido a su relativo poco éxito y dificultad de aplicación satisfactoria. Se hanmantenido en torno a 100 al año.

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Enfermedades que se pretende tratar con Terapia génica
La mayoría de terapias génicas se estudian como tratamiento para el cáncer (más de la mitad de ellas), cuando lo lógico sería que se utilizasen principalmente para curar enfermedades monogénicas, ya que idealmente esta técnica sería capaz de “arreglar” ungen. Esto demuestra que la terapia génica no es tan efectiva. Si lo fuese se utilizaría más habitualmente para remediar este tipo de enfermedades.

Células en que se aplican
Habitualmente se refiere siempre a terapia génica de células somáticas. De momento no está autorizada la terapia génica en células germinales o en embriones.

Tipos de transferencia en terapia génica - Ex vivo:
las célulasse extraen del paciente, se cultivan, se infectan con un virus o

equivalente, se analizan y se devuelve al paciente. En principio esta técnica es más fácil de llevar a cabo porque se trabaja en el laboratorio y además podemos realizar controles. El mayor problema reside en que las células deben ser cultivables, como por ejemplo las células hematopoyéticas. La mayoría de las transferencia ex...
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