Terapia genica

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TERAPIA GENICA.

Determinados descubrimientos en el campo de la Biología Molecular han hecho posible el desarrollo de la terapia génica. La terapia génica se presenta como una promesa terapéutica de utilidad en todo tipo de patologías, la cual probablemente revolucionará nuestra concepción de la medicina. El surgimiento de la terapia génica ha sido posible gracias a la confluencia de losavances del conocimiento en campos tales como: Biología Molecular, Genética, Virología, Bioquímica, y Biofísica entre otras. Se espera que en las próximas décadas los desarrollos alcanzados por la terapia génica revolucionen las prácticas del tratamiento de enfermedades tales como el cáncer en todas sus manifestaciones, el SIDA, el mal de Alzhaimer y más de 100 enfermedades hereditarias (inclusive lavejez), que hasta el momento no tenían ninguna esperanza de ser controladas terapéuticamente. Fundamentalmente esta terapia va dirigida a reparar los errores básicos que se encuentran en la estructura genética de un individuo; es decir va encaminada a reemplazar aquellos genes mutados o imperfectos, por genes que poseen la secuencia correcta de nucleótidos y con la cual es posible la trascripción deese gen para expresar una proteína determinada. Los primeros experimentos que surgieron en la introducción de genes fue en la levadura y en células de mamíferos en cultivo tisular, El reto estaba en qué habría que hacer si se estudiara el control genético del desarrollo de un organismo superior, donde las interacciones celulares juegan un papel crucial, Campo en el cual la ciencia a avanzadomucho en la última década y hoy en día incluso se han tratado satisfactoriamente algunas enfermedades genéticas.

¿QUÉ PROCEDIMIENTOS SE USAN

Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es,todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por lacomunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
Limitaciones a la Terapia Génica en HumanosEl primer objetivo de la identificación y clonación de genes responsables de enfermedades de origen genético es el diagnóstico precoz, prenatal o postnatal. Pero diagnósticos eficaces sin terapia posible satisfacen poco a los afectados. La identificación de genes humanos mediante técnicas de ingeniería genética constituye, no obstante, el primer paso para desentrañar las bases moleculares yfisiopatológicas de una enfermedad. Conocidas éstas, las estrategias de investigación pueden ir en dos direcciones:
1.- | Vía farmacológica, para intentar compensar las consecuencias fisiológicas del disfuncionamiento celular; |
2.- | Vía genética, buscando la introducción de un gen foráneo -el transgén- en las células afectadas, para que sustituya al gen anómalo. Este enfoque es el quecorresponde a la terapia génica. |

Desde los primeros intentos (no autorizados) de terapia génica por Martin Cline en 1979-1980 hasta hoy. Lo ideal sería colocarlo dentro de uno de los cromosomas de la célula diana, en sustitución del gen anómalo. Pero, de momento, el recurso a la técnica más eficaz está vedada en humanos. La recombinación homóloga se ha mostrado operativa en ratón, permitiendo una...
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