Terapia genica

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El sueño y la realidad

Existen enfermedades graves e incurables cuya causa es un solo gen defectuoso. Este gen ocasiona que un órgano o un tipo de célula sea incapaz de funcionar normalmente. ¿Qué pasaría si aisláramos la versión normal del gen, hiciéramos muchas copias y las insertáramos en las células?

Laura Vargas-Parada
Un niño en una burbuja

Nuestra historiacomienza con David Vetter, un niño que vivió en Houston, Texas, en los años 70. David nació con inmunodeficiencia severa combinada (SCID, por sus siglas en inglés). Las SCID son una serie de enfermedades genéticas, extremadamente raras, que se parecen al sida. Los niños afectados nacen aparentemente sanos, pero en un periodo de unos cuantos meses desaparecen de su sangre los anticuerpos protectores queobtuvieron de su madre durante la gestación y son afectados por repetidos episodios de infecciones poco comunes. No se desarrollan bien y a menudo son hospitalizados por neumonía. Debido a un pequeño error genético, su sistema inmune no puede elaborar de manera adecuada células T y B (llamadas también linfocitos), las cuales se encargan de patrullar el cuerpo destruyendo agentes extraños comobacterias, hongos y virus que incesantemente tratan de invadir nuestro cuerpo.

Para evitar que David muriera en cuestión de meses o años, sus padres tomaron la difícil decisión de criarlo en un ambiente estéril, es decir, libre de microorganismos. Junto con los médicos e investigadores del Baylor Medical Center, en Texas, crearon una casa especial para él: una enorme burbuja de plástico que lomantendría aislado del medio exterior. David vivió en estas condiciones por 12 años. Una vez que entró a su mundo estéril, comenzó una vida que ningún otro ser humano había experimentado antes. Podía ver y hablar con su familia, pero no sentarse a comer con ellos. Podía percibir las caricias a través de las paredes plásticas flexibles, pero no sentir el calor de un abrazo. Sus amigos jugaban con éldesde afuera de la burbuja-prisión, pero David no podía corretear libremente con ellos o acompañarlos al parque. Los padres del niño trataban de ganar una lucha contra el tiempo. Esperaban que las investigaciones médicas encontraran un tratamiento que liberara a su hijo de la burbuja. Los años pasaron y David se hizo famoso. Muchas revistas y periódicos escribieron sobre él, e incluso se hizo unapelícula sobre su extraordinaria experiencia.

Como temían sus padres, cuando David llegó a una edad en que pudo comprender el alcance de su situación, pidió recibir el único tratamiento disponible para su enfermedad hasta ese momento: un transplante de médula ósea, aun cuando en aquel tiempo acarreaba un considerable riesgo de muerte. Como se mencionó, la enfermedad de David se originaba en undefecto en la elaboración de células T y B. Puesto que estas células se producen en la médula ósea, los doctores imaginaron un tratamiento audaz: destruir la médula de David —con fármacos y radiación— y sustituirla con células de un donador sano. Si funcionaba, David podría llevar una vida normal. Si fallaba, desarrollaría infecciones masivas que no podrían ser tratadas y finalmente moriría.Siete años más tarde una nueva técnica, la terapia génica, sería utilizada para tratar a una pequeña niña, Ashanti, con la misma enfermedad que David.

El 14 de septiembre de 1990, en los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés), los doctores W. French Anderson, Michael Rosenberg y Kenneth Culver introdujeron células de médula espinal, tratadas por ingenieríagenética, en la vena del brazo de Ashanti de Silva. De esta forma, la niña, de apenas cuatro años de edad, se convirtió en la primera paciente en recibir terapia génica. Afectada desde su tierna infancia por infecciones persistentes,Ashanti sufría de SCID debidoa que había heredado un gen defectuoso de cada uno de sus padres.
Este gen, localizado en el cromosoma 20, normalmente da lugar a una...
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