Terapia genica

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Terapia génica
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La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicoscontrolados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
Contenido[ocultar] * 1 Aplicaciones * 2 Tipos de terapia genética * 3 Procedimiento * 4 Vectores en terapia génica * 4.1 Virus * 4.1.1 Retrovirus * 4.1.2 Adenovirus * 4.1.3 Virus Adenoasociados (AAV) * 4.1.4 Herpes virus * 4.1.5 Proteína "pseudotyping"de vectores virales * 4.2 Métodos no virales * 4.2.1 ADN desnudo * 4.2.2 Oligonucleótidos * 4.3 Cromosomas artificiales * 4.3.1 Lipoplexes y poliplexes * 4.4 Métodos híbridos * 4.5 Dendrímeros * 5 Células diana * 6 Principales acontecimientos en el desarrollo de la terapia génica * 6.1 2002 y anteriores * 6.2 2003 * 6.3 2006 *6.4 2007 * 6.5 2008 * 6.6 2009 * 6.7 Porcentajes de ensayos de terapia génica en la actualidad * 7 Enfermedades y terapia génica * 7.1 ADA * 7.2 Cáncer * 7.3 Síndrome de Wiskott-Aldrich(WAS) * 7.4 Beta Talasemia * 8 Problemas de la terapia génica y de sus aplicaciones * 9 Terapia génica en otros animales * 10 Terapia génica en la cultura popular * 11Referencias * 12 Bibliografía * 13 Enlaces externos |
[editar] Aplicaciones
* Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentas las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayosclínicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) callampa y al que se le ha realizado un autotrasnplante recae se pueda saber de donde proceden las células, si son de células transplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.
* Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puederealizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
* Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
[editar]Tipos de terapia genética
* Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
* Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (porejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
* Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente,este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material transplantable.
* Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes...
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