Terapia genica

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Terapia génica
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La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales de genes defectivos o ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentrode ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
Contenido[ocultar] * 1 Aplicaciones * 2 Tipos de terapia génica * 3 Procedimiento * 4 Vectores en terapia génica * 4.1 Virus * 4.1.1 Retrovirus * 4.1.2 Adenovirus * 4.1.3 Virus Adenoasociados (AAV) * 4.1.4 Herpes virus *4.1.5 Proteína "pseudotyping" de vectores virales * 4.2 Métodos no virales * 4.2.1 ADN desnudo * 4.2.2 Oligonucleótidos * 4.2.3 Lipoplexes y poliplexes * 4.3 Métodos híbridos * 4.4 Dendrímeros * 4.4.1 Vacunas de ADN * 5 Principales acontecimientos en el desarrollo de la terapia génica * 5.1 2002 y anteriores * 5.2 2003 * 5.3 2006* 5.4 2007 * 5.5 2008 * 5.6 Porcentajes de ensayos de terapia génica en la actualidad * 6 Problemas de la terapia génica y de sus aplicaciones * 7 Terapia génica en otros animales * 8 Terapia génica en la cultura popular * 9 Referencias * 10 Bibliografía * 11 Enlaces externos |
Aplicaciones [editar]
* Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo no la curacióncompleta del paciente sino la mejora del tratamiento de una determinada patología. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos.
* Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
* Terapiade enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
Tipos de terapia génica [editar]
* Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por loque las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
* Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que le administramos la terapia.
* Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le transplantan las células ya transformadas.
* Terapia génica germinal:se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
Procedimiento [editar]
Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, un copia del gen funcional seinserta en el genoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alteradospara dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello.
Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una...
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