Terapia genica

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Terapia Génica
Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales5, aunque sólo la primera está siendo desarrolladaactualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuenciasclínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no secuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cualesdiscutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente nosólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
Limitaciones a la Terapia Génica en Humanos
El primer objetivo de la identificación y clonación de genesresponsables de enfermedades de origen genético es el diagnóstico precoz, prenatal o postnatal. Pero diagnósticos eficaces sin terapia posible satisfacen poco a los afectados. Laidentificación de genes humanos mediante técnicas de ingeniería genética constituye, no obstante, el primer pasó para desentrañar las bases moleculares y fisiopatológicas de una enfermedad. Conocidas éstas,las estrategias de investigación pueden ir en dos direcciones:
1.- | Vía farmacológica, para intentar compensar las consecuencias fisiológicas del disfuncionamiento celular; |
2.- | Víagenética, buscando la introducción de un gen foráneo -el transgén- en las células afectadas, para que sustituya al gen anómalo. Este enfoque es el que corresponde a la terapia génica. |
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