Terapias genicas

Existen, en teoría, dos tipos de Terapia Génica: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.
Genoterapia somática.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuenciasclínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

Aunque la sustitución de un gen por otro mediante un proceso de integración en el lugar específico por recombinación homóloga pueda llegar a ser una realidad en un futuro, por el momento no es posible aplicar con seguridad tal técnica en células humanas aunqueya se haya realizado en mamíferos (ratones).  Por ello, cuando se habla de terapia génica humana se hace referencia implícita a la técnica de inserción génica, por la que sólo son susceptibles de tratamiento mediante la terapia génica las enfermedades genéticas producidas por un gen recesivo, descartando, en principio, las enfermedades determinadas por muchos genes o por anomalías cromosómicas.Más aún, alguna de las enfermedades producidas por un solo gen dominante son, por el momento, intratables mediante terapia génica debido a que esas enfermedades no son causadas por la ausencia de una cierta actividad sino a la síntesis de un producto dañino en las células del paciente.
En una situación ideal, la enfermedad debería ser curada definitivamente mediante un solo tratamiento y sin que elmismo produjera efectos colaterales. Además, la inserción del gen en el cromosoma debería realizarse con total precisión; es decir, el gen normal o "terapéutico" debería reemplazar exactamente (por recombinación homóloga) al gen defectuoso o "enfermo", la aproximación alternativa de la terapia génica consiste en que el producto sintetizado por el gen "sano" introducido en las células humanascorrija la carencia o defecto del producto sintetizado por el gen" enfermo". La introducción del gen normal en las células humanas puede realizarse por medios físicos, químicos o utilizando virus como vectores.
Una investigación pudo aislar y purificar un gran número de células troncales o células madre, procedentes del cerebro de una rata, y descubrieron que son capaces de producir neuronas. Lo quedemuestra que las células madre embrionarias no son las únicas capaces de regenerar nuevos tejidos y músculos: también pueden lograrlo las células madre cerebrales adultas. Pero tal vez lo más importante de este trabajo es que ahora los investigadores tal vez podrán estimular las células madre neurales con una molécula que permitirá que la célula genere nuevas células neurales dentro del mismocerebro sin necesidad de reimplantarlas. Este proceso se denomina "producción neuronal endógena" y permitirá curar enfermedades como el Alzheimer y el Parkinson, sin riesgo de que las nuevas células sean rechazadas por el receptor, algo que puede suceder en la implantación de células embrionarias, que obviamente no pertenecerían al enfermo adulto actual. Y sus resultados podrán aplicarse también aotras pérdidas celulares, como en el caso de las células cervicales, cuya destrucción produce paraplejias de distintos grados.
Si la terapia génica somática llega a curar con éxito enfermedades monogénicas recesivas de alta incidencia (por ejemplo, anemia falciforme, talasemia, fibrosis quística, etc.), las personas genéticamente enfermas pero fenotípicamente sanas (porque su defecto genético hasido corregido por la introducción del gen en las células somáticas adecuadas) transmitirán a sus descendientes el gen deletéreo puesto que sus células germinales no habrán sido corregidas por la terapia génica.
Desde el punto de vista de la genética de poblaciones humanas, las personas curadas por la terapia génica somática constituyen un nuevo grupo de individuos homocigotos portadores de una...