Trihexifenidilo Para La Gestión De La Distonía En Niños

Trihexifenidilo para la gestión de la distonía en niños

A pesar de la larga historia de uso de trihexifenidilo en niños con distonía, ha habido muy pocos estudios clínicos para evaluar su eficacia. Estudios realizados en la década de 1980 documentó una tasa de respuesta de aproximadamente el 30-50% en niños tratados con altas dosis de terapia. [4,5] Los estudios más recientes han seguidoproduciendo resultados desiguales. En 2001, Hoon y sus colegas publicaron un estudio retrospectivo de 22 niños con parálisis cerebral dado trihexifenidilo. La edad media de los pacientes fue de 4 años 10 meses (rango 1-12 años). La dosis media fue de 0,13 mg / kg / día (rango de 0,04-0,3 mg / kg / día). En el momento de la recolección de datos, la duración media del tratamiento fue de 9 meses. Loscambios funcionales fueron evaluados por los padres mediante una escala de 5 puntos. Ocho niños (36%) tuvieron una mejoría clasificado en 4 o 5 para la función de la extremidad superior. Ocho niños tenían un beneficio similar en el lenguaje expresivo verbal, y 5 tenían una reducción de la sialorrea. Ninguno de los niños tuvieron una mejoría en el tono de las extremidades inferiores.Los efectosadversos fueron generalmente leves. Dos niños pacientes abandonó el tratamiento: una para el estreñimiento y una de irritabilidad.
En 2007, Sanger y los miembros del Grupo de Estudio del Niño Motor realizó un estudio multicéntrico prospectivo, de etiqueta abierta, el piloto de altas dosis de trihexifenidilo en niños con parálisis cerebral con distonía secundaria. [7] Veinte y seis niños de entre 4 y 15años de edad fueron reclutados en el ensayo de 15 semanas. Todos tenían una función distonía menoscabo de su brazo dominante. Trihexifenidilo se inició con una dosis de 0,05 mg / kg dos veces al día. En la semana 2, la dosis se aumentó a 0,05 mg / kg tres veces al día.En intervalos de una semana, la dosis se aumentó a un máximo de mg / kg tres veces al día 0,25 (0,75 mg / kg / día). Esta dosis secontinuó durante 4 semanas, seguido de un cono 5 semanas que termina en la semana 15.Los pacientes fueron evaluados en las semanas 9 y 15.
Tres pacientes abandonaron el estudio debido a efectos adversos (corea, erupción cutánea, y la hiperactividad).Todos los efectos adversos resolvieron tras la suspensión. Los 23 niños que completaron el estudio mostraron una mejoría significativa en la funcióndel miembro superior en la semana 15 (p = 0,45), pero no en la semana 9.Otras tres personas requiere una reducción de la dosis debido a efectos adversos. El análisis post hoc de los 10 niños con distonía hipercinético reveló empeoramiento de la función en la semana 9, con un regreso a su base en la semana 15. Con base en sus resultados, los autores sugieren que trihexifenidilo puede mejorar ladistonía en niños con parálisis cerebral, pero que los efectos beneficiosos pueden no ser vistos por varios meses después del inicio del tratamiento y no puede ocurrir en niños con distonía hipercinético.
En 2009, Rice y Waugh realizó un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de trihexifenidilo para la distonía en 16 niños (edades 2-18 años) con parálisis cerebral. [8] Lospacientes fueron aleatorizados para recibir trihexifenidilo a una dosis inicial de 0,2 mg / kg / día, ajustando la dosis semanales de hasta 2,5 mg / kg / día o placebo tres veces al día. La respuesta se evaluó en la semana 12 (al final del periodo de ajuste de la dosis) y la semana 28. Catorce niños completaron el estudio.
En ambos períodos de evaluación, los autores no encontraron diferenciassignificativas entre los grupos con los índices de Barry-Albright distonía o la puntuación de calidad de la extremidad superior Examen de Habilidades.No hubo efectos significativos del tratamiento medido por la escala de logro de metas y la parte de funcionamiento de la medida de Desempeño Ocupacional de Canadá. Todos los niños que reciben trihexifenidilo experimentado un efecto adverso, como agitación,...