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Buenos Aires, 28 de septiembre de 2012 – Los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco realizado en niños con progeria, una enfermedad rara y mortal de envejecimiento precoz, demuestran la eficacia de un inhibidor de la farnesiltransferasa (IFT), un fármaco desarrollado originalmente para tratar el cáncer.
La investigación, terminada sólo seis años después de que los científicosidentificaran la causa de la progeria, ha demostrado mejoras significativas en el aumento de peso, la estructura ósea y, lo que es más importante, el sistema cardiovascular, de acuerdo con la Progeria Research Foundation (PRF) y el Boston Children’s Hospital. Los resultados del estudio han sido publicados en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.
La progeria, también conocidacomo síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG), se caracteriza por la aparición de un envejecimiento acelerado en pacientes infantiles. Todos los niños con progeria fallecen de la misma enfermedad cardíaca que afecta a millones de adultos que envejecen en condiciones normales, pero en lugar de producirse a los 60 ó 70 años de edad, estos niños pueden sufrir infartos de miocardio y accidentecerebrovascular a los 5 años. En este contexto, la media de edad de fallecimiento por esta patología se sitúa en torno a los 13 años.
“Descubrir que algunos aspectos del daño a los vasos sanguíneos en la progeria pueden no sólo retrasarse con el IFT llamado lonafarnib, sino también incluso revertirse parcialmente en sólo 2,5 años de tratamiento es un avance tremendo, porque la enfermedadcardiovascular es la causa última de la muerte en niños con progeria,” ha declarado la Doctora Leslie Gordon, autora principal del estudio, directora médico de PRF y madre de un niño con progeria.
Los resultados del estudio muestran mejorías en los niños con progeria
En el ensayo farmacológico, que ha durado dos años y medio, han participado 28 niños de 16 países. Esta cifra representa el 75% de loscasos conocidos de progeria en todo el mundo en el momento en que comenzó el ensayo. De ellos, 26 son niños que padecen la enfermedad clásica de progeria. Para llevar a cabo el estudio, los niños viajaron a Boston cada cuatro meses para someterse a amplias pruebas médicas en la Unidad de Estudios Clínicos y Translacionales del Boston Children’s Hospital.
Durante el transcurso del ensayo los niñosrecibieron dos veces al día IFT lonafarnib por vía oral, suministrado por Merck & Co. De esta manera, todos los pacientes estuvieron bajo la supervisión del investigador principal Mark Kieran, director de neurooncología médica pediátrica en el Hospital Dana-Farber/Children’s Cancer Center, de Boston.
El equipo de investigación, que incluyó especialistas del Hospital Boston Children’s, el HospitalBrigham & Women’s y el Instituto Oncológico Dana-Farber, evaluó el ritmo de aumento de peso de los niños en comparación con su peso antes de iniciar el tratamiento. En este sentido, los niños con progeria experimentan una importante falta de crecimiento y tienen una tasa de aumento de peso lineal y muy lento a lo largo del tiempo.
Además, los investigadores examinaron también la rigidez arterial(un factor predictivo de ataque cardíaco y accidente cerebrovascular en la población general), densidad ósea y rigidez (indicadores de osteoporosis). Todos los niños que terminaron el estudio mostraron mejoría en la capacidad para ganar peso adicional, aumento de la flexibilidad de los vasos sanguíneos o mejora de la estructura ósea.
Los resultados del estudio han mostrado mejoría en una o variasde las siguientes áreas:
Peso: Uno de cada tres niños mostraron un incremento superior del 50% en la tasa anual de aumento de peso debido al aumento de la masa muscular y ósea.
Estructura ósea: En general, la rigidez esquelética (que era muy anormal al inicio del ensayo) mejoró a niveles normales después del tratamiento con IFT.
Cardiovascular: La rigidez arterial, fuertemente asociada a...