ALFA-ALGLUCOSIDASA: EL USO A LARGO PLAZO EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE POMPE
Páginas: 4 (799 palabras)
Publicado: 30 de octubre de 2013
ARTICULO: ALFA-ALGLUCOSIDASA: EL USO A LARGO PLAZO EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE POMPE
ALFA-ALGLUCOSIDASA: EL USO A LARGO PLAZO EN ELTRATAMIENTO DE PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE POMPE.
RESUMEN: La enfermedad de Pompe es un desorden de almacenamiento lisosomal caracterizado por debilidad muscular y cardiopatía. Muestra una ampliavariabilidad en cuanto a la gravedad clínica, así como la edad de inicio. En el pasado, han sido desarrolladas dos preparaciones de enzimas recombinantes para el tratamiento de pacientes con Pompe:alfa-glucosidasa, producido en leche de conejo y alfa-glucosidasa producido en líneas celulares de los ovarios de hamsters chinos (CHO). La enzima CHO recibió su aprobación mercadotécnica en el 2006, despuésfue aprobada su efectividad en el mejoramiento de fuerza muscular y la mejora de la función cardiaca. La otra no ha sido aprobada. La eficacia clínica de esta enzima podría ser confirmada por variosensayos clínicos en pacientes con diferente edad de inicio y gravedad de la enfermedad. La terapia de reemplazo de enzimas, sin embargo, tiene sus limitaciones debido al acceso insatisfactorio delalfa-glucosidasa recombinante a las células del musculo debido a la formación de anticuerpos. Para superar estas restricciones terapéuticas, puede ser necesario el desarrollo de una preparación de enzimamás eficaz.
PALABRAS CLAVE: Alfa-Alglucosidasa, Alfa-glucosidasa, Enfermedad de Pompe, Terapia de reemplazamiento de enzima, Enfermedad de depósitos de Glucógeno tipo II, Deficiencia de ácidomaltasa
INTRODUCCION
La enfermedad de Pompe, también conocida como Glucogénesis Tipo II o Deficiencia de Acido Maltasa, es un desorden de almacenamiento lisosomal que es causado por un defecto genético dela enzima alfa-glucosidasa. La actividad deficiente de esta enzima resulta de la acumulación de glucógeno en muchos tejidos llevando a una cardiopatía progresiva, debilidad musculo esquelética e...
ARTICULO: ALFA-ALGLUCOSIDASA: EL USO A LARGO PLAZO EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE POMPE
ALFA-ALGLUCOSIDASA: EL USO A LARGO PLAZO EN ELTRATAMIENTO DE PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE POMPE.
RESUMEN: La enfermedad de Pompe es un desorden de almacenamiento lisosomal caracterizado por debilidad muscular y cardiopatía. Muestra una ampliavariabilidad en cuanto a la gravedad clínica, así como la edad de inicio. En el pasado, han sido desarrolladas dos preparaciones de enzimas recombinantes para el tratamiento de pacientes con Pompe:alfa-glucosidasa, producido en leche de conejo y alfa-glucosidasa producido en líneas celulares de los ovarios de hamsters chinos (CHO). La enzima CHO recibió su aprobación mercadotécnica en el 2006, despuésfue aprobada su efectividad en el mejoramiento de fuerza muscular y la mejora de la función cardiaca. La otra no ha sido aprobada. La eficacia clínica de esta enzima podría ser confirmada por variosensayos clínicos en pacientes con diferente edad de inicio y gravedad de la enfermedad. La terapia de reemplazo de enzimas, sin embargo, tiene sus limitaciones debido al acceso insatisfactorio delalfa-glucosidasa recombinante a las células del musculo debido a la formación de anticuerpos. Para superar estas restricciones terapéuticas, puede ser necesario el desarrollo de una preparación de enzimamás eficaz.
PALABRAS CLAVE: Alfa-Alglucosidasa, Alfa-glucosidasa, Enfermedad de Pompe, Terapia de reemplazamiento de enzima, Enfermedad de depósitos de Glucógeno tipo II, Deficiencia de ácidomaltasa
INTRODUCCION
La enfermedad de Pompe, también conocida como Glucogénesis Tipo II o Deficiencia de Acido Maltasa, es un desorden de almacenamiento lisosomal que es causado por un defecto genético dela enzima alfa-glucosidasa. La actividad deficiente de esta enzima resulta de la acumulación de glucógeno en muchos tejidos llevando a una cardiopatía progresiva, debilidad musculo esquelética e...
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