Aplicaciones de la terapia génica en distintas enfermedades: cáncer, sida, Daltonismo y mal de Parkinson.

Aplicaciones de la terapia génica en distintas enfermedades: cáncer, sida, Daltonismo y mal de Parkinson.
Osuna-Hernández K.B. Quesada-Quiñonez A.C, Bobadilla-Barraza B.B, Miranda-Yañez L.A, Guerrero- Arambula E.M, Castro-Perea N.V, Gutiérrez-Zepeda B.M, Villegas-Montoya M.
El desarrollo de genética molecular durante los últimos años, y especialmente toda la información derivada del genomahumano, han propiciado que podamos afrontar la modificación directa de las alteraciones genéticas o la utilización de ácidos nucleicos como agentes terapéuticos. La terapia génica es una nueva modalidad terapéutica surgida a finales de los años 80, y que puede definirse como la transferencia de ácidos nucleicos (ADN O ARN) con fines terapéuticos.
Esta terapia es una nueva tecnología médica queestá basado en el material genético que es transferido a una célula y traducido en productos de genes terapéuticos (por ejemplo proteínas receptoras). La forma básica de la terapia génica es la introducción de un gen en el paciente para corregir el defecto de un único gen. Además puede utilizarse para el tratamiento de enfermedades complejas (1,2).
La terapia génica tiene como objetivo el sustituirun gen defectuoso, bloquear el funcionamiento de genes que contribuyen a enfermedades así como introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína.
En otras situaciones lo que se intenta hacer lo contrario, es decir, inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad.
La técnica todavía está en desarrollo,motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario.

Keywords: (Genética, terapia, célula, vector, tratamiento, enfermedades)
Introducción
Los vectores son sistemas que ayudan en el proceso de transferencia de un gen exógeno a la célula, facilitando la entrada ybiodisponibilidad intracelular del mismo, de tal modo que este pueda funcionar correctamente. Se han utilizado una gran variedad de vectores con fines experimentales, pero todos ellos pueden ser clasificados en: vectores virales y vectores no virales.
Los vectores virales se basan en el principio de que los virus son fragmentos de ADN o ARN encapsulados que ingresan a las células y dirigen la maquinariacelular para sus propósitos de reproducción (3).Estos virus están formados por varios genes y pueden ser modificados por ingeniería genética, extrayéndoseles aquellos que les confieren sus características dañinas e intercambiándose por el o los genes deseados.
Los retrovirus son un tipo de vector viral, el cual está constituido por ARN de cadena sencilla. Cuando un retrovirus infecta a unacélula huésped introduce su ARN junto con algunas enzimas que se encuentran en la matriz, concretamente una proteasa, una transcriptasa inversa y una integrasa (4). Otro de estos tipos son los Adenovirus que presentan un genoma de ADN bicatenario, y no integran su genoma cuando infectan a la célula huésped, sino que la molécula de ADN permanece libre en el núcleo celular y se transcribe de formaindependiente. El tamaño relativamente es grande (90-nm de diámetro) ha dificultado un análisis detallado de su estructura, así como sus interacciones con las células huésped precisas (5). Por el contrario los Virus Adenoasociados son virus pequeños con un genoma de ADN monocatenario. Pueden integrarse específicamente en el cromosoma 19 con una alta probabilidad. No contiene ningún gen viral, solo elgen terapéutico, no se integra en el genoma. Las desventajas de los sistemas basados en AAV radican principalmente en la limitación del tamaño de ADN recombinante que podemos usar, que es muy poco, dado el tamaño del virus (6). El Herpes simplex es un virus de ADN de doble cadena, que puede causar una infección latente durante toda la vida en las células neuronales (7), y por lo tanto, ha sido...