ARN en Medicina

Utilización del RNA en la medicina
En los últimos años, con el desarrollo de la biología molecular y otras ciencias hijas de esta, como la biotecnología e ingeniería genética, se han propuesto ydescubierto nuevas terapias para el control de enfermedades genéticas. Una de estas es la terapia que utiliza moléculas de RNA.
Una de las técnicas de RNA es la terapia anti sentido. En esta sesintetiza un oligonucleótido anti sentido para que se una con un ARNm que codificaría una proteína nociva y así inhibir su traducción. Otro método seria que el oligonucleótido se una al ADN de doble cadena,y de esta manera el ADN de triple cadena no podrá expresarse, inhibiendo el gen defectuoso.
Las desventajas de esta terapia consisten en la gran cantidad de oligonucleótidos que se requierenadministrar para sistemas in vivo y en la facilidad de degradación de estos ARN de cadena sencilla, además, dada la conformación espacial tanto del ADN como del ARN, aun con un diseño teórico correcto no esposible asegurar la hibridación del oligonucleótido. Esta estrategia ha probado ser útil para bloquear la expresión del oncogén kRAS, los efectos fibróticos del TGF- y para inhibir la expresión víricadel VHC.
Otra técnica es la inhibición mediante RNAi (ARN de interferencia), donde moléculas pequeñas de RNA hibridaban el ARNm e inhibían la síntesis de las proteínas. . Este proceso de inhibicióncon RNA de doble cadena se da en las células naturalmente, por ejemplo, las plantas lo utilizan como defensa contra infecciones virales.
El siguiente aporte en esta historia, después deldescubrimiento de los RNA pequeños, ocurrió a mediados del 2002 cuando se identificó una enzima con actividad de ribonucleasa llamada Dicer. Esta enzima es la encargada de producir en la célula las moléculas deRNA pequeño a partir de moléculas de RNA grandes. Los segmentos cortados pueden ser, según el gen que los produjo, microRNAs y RNAs interferentes cortos (siRNAs).
Los siRNAs se originan por el...