bachiller

Terapia Génica Técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente para corregir un defecto genético o para dotar las células de una nueva función.
Consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos. La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se llevaprincipalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.
concepto
La terapia génica humana (TG) es la administración deliberada de material genético a un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico, es decir, la inserción de material genético en células de un organismoreemplazando alelos mutados por genes con la fusión deseada, con el fin de tratar o prevenir el desarrollo de una enfermedad.
Requerimientos básicos para la terapia genética

1. El gen debe de estar aislado y disponible para la transferencia.
2. Debe de haber un método efectivo para la clonación.
3. El tejido diana debe de ser accesible para la transferencia del gen.
4. No debe de existir otraterapia efectiva disponible.
5. La terapia no debe dañar al paciente.
Tipos de terapia genética
Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste enadministrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células yatransformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable.
Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, porlo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. Por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
procedimiento
Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si esta copia simplemente seintroduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. Las células dianadel paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en teoría, a corregir el defecto que causaba la enfermedad.
El tratamiento puede llevarse a cabo de dos formas:
Ex vivo: Es la más frecuente.Extraemos células del paciente, la corregimos en un laboratorio y se reintroduce en el paciente.
In vivo: Se introduce directamente en el organismo el vector que lleva el gen que se desea incorporar.
Vectores en terapia genetica
Virus
Todos los virus son capaces de introducir su material genético en la célula huésped como parte de su ciclo de replicación. Gracias a ello, pueden producir más...