Biologia

 TERAPIAS GÉNICAS
Terapia génica, inserción de un gen o genes en las células para proporcionar un nuevo grupo de instrucciones a dichas células. La inserción de genes se utiliza para corregir un defecto genético hereditario que origina una enfermedad, para contrarrestar o corregir los efectos de una mutación genética, o incluso para programar una función o propiedad totalmente nueva de unacélula.
Los genes están compuestos de moléculas de ácido desoxirribonucleico o ADN (véase Ácidos nucleicos), y se localizan en los núcleos celulares. Las instrucciones que dirigen el desarrollo de un organismo están codificadas en los genes. Ciertas enfermedades como la fibrosis quística se deben a un defecto genético hereditario. Otras están causadas por una codificación errónea de un gen, de modo quelas instrucciones que contiene están desorganizadas o cambiadas. El error en la codificación genética se produce cuando el ADN de la célula se está duplicando durante el crecimiento y división celular (mutación somática) y es frecuente cuando una célula se convierte en cancerosa.
La aplicación de la terapia génica en la clínica se inició el 14 de septiembre de 1990, en el Instituto Nacional deSalud de Bethesda, Maryland, cuando una niña de cuatro años recibió este tratamiento para un déficit de adenosin deaminasa (ADA), enfermedad hereditaria del sistema inmunológico que suele ser mortal. Debido a este defecto genético, la niña padecía infecciones recidivantes que amenazaban su vida. La terapia génica en esta paciente consistió en el uso de un virus modificado genéticamente para trasmitirun gen ADA normal a las células de su sistema inmunológico. Después el gen ADA insertado programó las células para que produjesen la enzima ADA de la que carecía, lo que hizo que dichas células tuviesen una función inmune normal. Este tratamiento ayudó de forma provisional a la paciente a desarrollar resistencia frente a las infecciones.
Con el tiempo, la terapia génica puede proporcionartratamiento eficaz para muchas enfermedades hoy curables, como la fibrosis quística, la distrofia muscular, y la diabetes juvenil. Además, la terapia génica también es útil para tratar muchas enfermedades que no son hereditarias, ya que la inserción genética puede también programar una célula para realizar una función totalmente nueva. En la actualidad se están estudiando varias terapias para trastornosde origen no genético. Los investigadores están tratando de luchar contra el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) mediante la terapia génica para conseguir que las células sean genéticamente resistentes a la infección que produce el SIDA. Se están realizando esfuerzos por medio de esta terapia para producir una vacuna contra el cáncer. En el número de septiembre de 1996 de la revistaNature Medicine, un estudio presentaba un tratamiento capaz de reducir los tumores cancerosos. Parece que los tumores de pacientes con cáncer de pulmón se redujeron o detuvieron su crecimiento cuando los científicos sustituyeron genes defectuosos o ausentes por genes sanos. El experimento clínico inicial desarrollado por científicos con el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas enHouston, demostró que la corrección de una sola alteración genética en las células del cáncer de pulmón, puede ser suficiente para detener o hacer más lenta su progresión. La terapia génica se empleó como procedimiento para restaurar la función normal de un gen llamado p53 que tiene un importante papel en el control del crecimiento celular. En el caso del cáncer, se cree que la transformación de unacélula normal en una célula maligna se debe a una serie de anomalías genéticas. Las células hepáticas se están tratando con esta terapia para ayudar al organismo a eliminar los excesos de colesterol que pueden conducir al infarto de miocardio. Con el tiempo, la terapia génica será útil para prevenir y tratar muchas enfermedades.
 
                             ¿QUÉ ES LA INGENIERÍA GENÉTICA?
La...