Biotecnolog A

­­­Biotecnología

Es una medicina molecular, que, además de desarrollar métodos diagnósticos mucho más potentes, empieza a vislumbrar lo que se conoce como terapia génica, cuyo fin es conseguir lascuras definitivas de las enfermedades hereditarias.
Esta terapia consiste en incluir genes en el cuerpo del paciente, con el fin de tratar alguna ‘’deficiencia’’ en su genoma. Podemos decir que ungen ‘’normal’’ se inserta en las células del órgano defectuoso del paciente para sustituir a un gen que no funciona correctamente.
Existen dos maneras de aplicar esta terapia: IN VIVO, EX VIVO.
En latécnica IN VIVO se introduce el ADN recombinante en el paciente mediante un liposoma o mediante un virus. En cualquiera de los dos casos, liposoma y virus llevan el gen correcto.
En la técnica EX VIVO seextraen células del paciente, se cultivan con el ADN recombinante deseado y luego las células modificadas se vuelven a introducir en el paciente.
Esta estrategia se presenta, sin duda alguna, como lasolución perfecta para corregir las enfermedades genéticas. No obstante, plantea todavía muchos retos. Retos técnicos (hay que llevar un gen a un tipo de célula específico y conseguir que este seexprese de forma correcta). Pero también plantea problemas de seguridad (los virus empleados pueden causar respuestas inmunológicas mortales o inducir cáncer por modo de integración en el ADN celular.
Unejemplo claro es la inmunodeficiencia combinada severa o ‘’enfermedad de los niños burbuja’’, que ocasiona la muerte a los afectados (estos niños no disponen de un sistema inmune sano). Con terapiaEX VIVO se han logrado salvar nueve de cada diez niños tratados, pero dos de ellos desarrollaron leucemia. Afortunadamente, en los niños suele ser tratable.
LIPOSOMA: estructura de la célula con unamembrana formada por lípidos.
Niños burbuja: trastorno autosómico recesivo que origina una disfunción intensa en las células Ty B, y puede acabar con la muerte de los pacientes antes de los dos años...