El genoma

Postura Positiva: Michael Strauss, de Berlín, dice que toda enfermedad en que falla un solo gen es candidata a terapia génica a través de la transferencia de genes: corregir un solo órgano, es más fácil que corregir varios6. En 1990, Blease y cols de Bethesda, buscan tratamiento para el déficit de la adenosina desaminasa (ADA), que produce una disminución de las células T, B y NK y es mortal, eintroducen técnicas muy elaboradas, con resultados discretos. Ellos transforman el genoma introduciendo el gen normal ADA a los linfocitos B, usando como vector el virus de Epstein-Barr. La integración es estable y corrige el defecto eliminando la 2° desoxiadenosina.
Otras enfermedades posibles de mejorar son la Distrofia Muscular de Duchenne, producida por carencia de distrofina, y la fiposisquística. Esta última lesiona los epitelios por deficiencia de la proteína transportadora de cloro transmempanoso, especialmente a nivel pulmonar. Se ha tratado introduciendo el gen CFTR, con liposomas como vectores, en el epitelio nasal, consiguiendo corrección transitoria. El gen se encuentra en el cromosoma 7q22 y tiene 27 exones6.
El cáncer -enfermedad multifactorial, proyección en un órgano deuna lesión génica, se podría tratar: 1) Eliminando selectivamente las células tumorales inducidas por la función del gen (oncogen) o alterando la disfunción del anti-oncogen; 2) Inactivando esta función con la transformación de genes antisentido, o de otros antigenes capaces de contrarrestar la función del blanco6. La ingeniería genética de anticuerpos y terapia génica se esta usando en el cáncerdesde 1995. La inhibición de genes predisponentes podría ser utilizada igualmente en la hipertensión, o en la enfermedad de Alzheimer7,8.
José Cibelli, Vicepresidente de Research at Advances Cell Technology, ha tratado de introducir un núcleo en un óvulo anucleado de vacuno para obtener células madres toti-potenciales. Pese al éxito discreto9, es considerado pionero de la clonación de célulastransgénicas en bovinos. El Dr. Martín Vacanti, ha logrado reconstituir trozos de columna en ratas implantándole células madre10.
La prudencia aconseja que mientras se disponga de tratamientos tradicionales efectivos, como la dieta en la PKU, se debe considerar la transferencia de genes como no urgente6.
Hace una década Leonard Adleman, científico de la computación, describió que los genes reteníaninformación lineal en moléculas representadas por cuatro letras: A T C G, igual que los computadores hacen con números. Con estos datos comenzó a delinear la fabricación de microcomputadores a base de ADN, cosa que consiguió en 1994. Según Adleman, un gramo de ADN deshidratado puede contener tanta información como un trillón de discos compactos. Sus experiencias, en la Universidad del Sur deCalifornia, han conseguido financiamiento de la NASA, el Pentágono y organizaciones similares. Adleman usó computador para resolver el clásico problema matemático del vendedor viajero que debe visitar varias ciudades sin repetir ninguna8,11. Asignó 7 ciudades a diferentes tiras de DNA y las introdujo en una mezcla de millones de tiras que se mueven en forma natural entre las ciudades, generando milesde caminos casuales de la misma forma que un computador selecciona números al azar, para descifrar un código. Obtuvo así, de su DNA conectado a un computador, una solución que lo condujo de la primera a la última ciudad sin repetir: estaba en marcha la primera computación de DNA. El extenso paralelismo entre el computador y el DNA ha elevado la posibilidad de que la computación molecular resuelvaproblemas que han resistidos los métodos convencionales. Uno de los problemas de esta máquina biológica es que el DNA no es lo suficientemente estable y no se comporta siempre como lo esperamos11. En la Universidad de Colombia, Milán Strojanovic está desarrollando una máquina biológica que no necesita ayuda humana para funcionar y sería usada para mantener la salud de los astronautas12. Ehud...