ensayo

Principios básicos de investigación clínica

III
EL ENSAYO CLÍNICO CONTROLADO

El ensayo clínico es un experimento planificado. Su objetivo es evaluar la
eficacia de intervenciones sanitarias, médicas o quirúrgicas. En un ensayo clínico el primer paso es la formulación de los objetivos o, dicho de otro modo, de la
pregunta que se desea contestar. Esta pregunta será el principaldeterminante
de sus aspectos metodológicos, como los criterios de inclusión y exclusión de
los pacientes, el tipo de ensayo clínico, el número de pacientes incluidos en el
ensayo, su duración y los parámetros o variables clínicas que se van a medir. En
general, es preferible que el número de preguntas sea limitado, y que éstas sean
muy concretas: "una respuesta aproximada a un problema bien formuladoes
mucho más valiosa que una respuesta exacta a un problema aproximado".1
En la figura 4 se resumen las fases de un ensayo clínico. En primer lugar,
se selecciona una muestra de la verdadera población de pacientes con la enfermedad de interés. A continuación se realiza la asignación aleatoria de los participantes a cada una de las modalidades de tratamiento. En tercer lugar, se aplican lasintervenciones previstas a los grupos de tratamiento y en cuarto lugar se
examina a los pacientes con el fin de conocer los resultados de las intervenciones comparadas. En cada una de estas fases, conceptualmente sencillas, hay
posibilidades de introducir sesgos que distorsionen la impresión que el investigador puede hacerse de cada uno de los tratamientos probados. De ahí que la
consideración decada uno de estos procesos deba ser cuidadosamente valorada antes del comienzo del ensayo.
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Joan-Ramon Laporte

Grupo experimental

Población
de
pacientes

1

Muestra
de
pacientes

2

4

3

Grupo control

4

Figura 4. Las diferentes fases conceptuales de un ensayo clínico: (1) en primer lugar se selecciona
la muestra de pacientes a partir de una población dereferencia; (2) a continuación se procede a la
distribución aleatoria; (3) seguidamente se aplican las intervenciones previstas y después (4) se
miden los resultados. En cada una de estas fases se deben considerar cuidadosamente los posibles mecanismos por los que se puede incurrir en algún sesgo.

LOS PILARES DEL ENSAYO CLÍNICO
A continuación se comentarán los pilares básicos del ensayo clínico:la
determinación del origen y tamaño de la muestra, la asignación aleatoria, la
exposición a los tratamientos y el enmascaramiento.13

Selección de los participantes y tamaño de la muestra
Un protocolo de ensayo clínico debe especificar la fuente de la que se
van a reclutar los participantes, así como los criterios de inclusión y exclusión de los pacientes. Además, antes del comienzo delensayo se debe estimar
cuántos participantes son necesarios.
La fuente u origen de los pacientes puede ser un determinante de la
representatividad de la muestra, así como de su homogeneidad. Así por ejem28

Principios básicos de investigación clínica

plo, si se desea hacer un ensayo clínico sobre el tratamiento de la insuficiencia
arterial periférica, se puede identificar a la poblaciónparticipante en diferentes centros o niveles del sistema de atención a la salud. Si los participantes se
reclutan en centros de atención primaria, será costoso identificar al número
necesario (porque la mayoría de los pacientes que acuden a un centro de atención primaria no sufren arteriopatía periférica). Una alternativa puede ser acudir
a un servicio hospitalario de angiología. La muestrafinalmente incluida en el
ensayo será diferente según de dónde procedan los participantes: será más
representativa de la población de referencia de pacientes con insuficiencia
arterial periférica si los participantes son reclutados en un centro de atención
primaria; los pacientes reclutados en un servicio hospitalario de angiología
tenderán a presentar formas más evolucionadas y graves de la...