Enzimas laronidasa

INTRODUCCIÓN

La LARONIDASA (Aldurazyme®) es un medicamento que reemplaza a una enzima que puede estar ausente si padece mucopolisacaridosis tipo I (MPS I). La laronidasa es similar a una sustancianatural del cuerpo llamada alfa-L-ioduronidasa. La laronidasa ayuda a que su cuerpo descomponga ciertos productos que pueden dañar sus tejidos u órganos. Este medicamento no es una cura, pero puedeayudarle a respirar con más facilidad y a tener más resistencia.

 NOMBRE GENÉRICO: Laronidasa
Posibles sinónimos: alfa-L-iduronidasa

 NOMBRE COMERCIAL: Aldurazyme ®
Presentaciones: Vialcon 2.9 mg en 5 ml. (0.58 mg/ml)
Laboratorio: Genzyme ®
Dispensación Uso hospitalario

 INDICACIONES:
Terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmadode mucopolisacaridosis I (deficiencia de alfa-L-iduronidasa) para tratar manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.

mucopolisacaridosis I es una enfermedad sistémica de almacenamientolisosomal ocasionada por deficit de la alfa-L-iduronidasa (iduronidasa)y que se caracteriza por deterioro físico progresivo con excreción urinaria de dermatán sulfato y heparán sulfato. Hay tres fenotiposreconocidos que representan un espectro de severidad clínica desde grave a leve: síndrome de Hurler, síndrome de Hurler-Scheie y síndrome de Scheie (anteriormente mucopolisacaridosis V). Los síntomaspueden incluir enanismo, hepatoesplenomegalia, facies semejante al gargolismo, velamiento corneal, complicaciones cardíacas y respiración ruidosa. El sindrome de Hunter (mucopolisacaridosis ii)y elsindrome de Hurler originalmente fueron llamados "gargolismo" debido a la tosquedad de los rasgos faciales de los individuos afectados.

 FUENTES:
El nuevo medicamento, la enzima Laronidasa es unavariante polimórfica de la enzima natural obtenida por ingeniería genética en líneas celulares de ovario de hamster chino. La racionalidad de este tratamiento consiste en la sustitución de la enzima...