Enzimas Terapeuticas

PRODUCCIÓN DE ENZIMAS
TERAPEUTICAS.

Universidad Politécnica de Sinaloa
Biotecnología médica.
BT 8-1
Dra. Judith Haydée González Benitez

TERAPIA ENZIMÁTICA: Enzimas
lisosomales
¿Cómo sedescubrieron?
*Cultivando células de un
paciente
con
una
mucopolisacaridosis
(enfermedad que tiene una
deficiencia
de
enzimas
implicadas en la degradación
de los glicosaminoglicanos)
junto con células de unindividuo sano.
*Las enzimas producidas por
estas,
eran
capaces
de
penetrar en las células del
paciente enfermo y degradar
las moléculas acumuladas en
su lisosoma.

¿Por qué enzimas
lisosomales?

Todaslas enzimas se sintetizan
dentro de la célula (en el
ribosoma). Sin embargo, las
enzimas lisosomales ya sea
que se produzcan dentro o
fuera de las células, tienen
características
que
les
permitenpenetrar la células y
de allí pasar al lisosoma (que
es donde actúan).

FASES DE LA TERAPIA ENZIMÁTICA
SUSTITUTIVA.

Enzima
lisosomal

• Producir la enzima recombinante por biotecnología:
aislamiento, usode un vector y clonas de la misma a través
de un organismo.

Administración

• La enzima recombinante se administra al paciente

Células diana

• La enzima y será reconocida por estas células dianadonde actuará
sustituyendo a la enzima deficiente.

Corrección

• Corregir los efectos patogénicos.

MODO DE ADMINSTRACIÓN.
VÍA ENDOVENOSA.
•

Demostración

de

que

la

enzima

no

atravesabala barrera

hematoencefálica.

VÍA INTRATECAL.
•

Por punción lumbar a través del líquido cefalorraquídeo, en las
enfermedades de afectación cerebral (enfermedad de Gaucher tipo II,
algunas MPS).

¿POR QUÉNO ES IGUALMENTE
EFECTIVA EN TODAS LAS
ENFERMEDADES LISOSOMALES?

Algunas enfermedades los síntomas no solo se deben al
depósito de grandes moléculas, sino a efectos secundarios:
inflamación,autolesión celular, apoptosis.
ESTAS NO SE CORRIGEN TAN FACILMENTE

CARACTERÍSTICAS DE LAS ENZIMAS TERAPÉUTICAS.

Áreas involucradas

Especificidad

Capacidad de penetrar

Áreas involucradas
Las enzimas...