ESTUDIOS EXPERIMENTALES II

 ESTUDIOS EXPERIMENTALES II: OTROS DISEÑOS

DESARROLLO CLINICO DE MEDICAMENTOS
El desarrollo de un fármaco es una actividad completa que requiere gran cantidad de recursos y tiempo (unos 12 años). Aproximadamente, de cada 5,000compuestos que entran en fase preclínica, tan sólo 5 pasan a la fase clínica y solamente 1 llega a obtener la autorización.

FASES
CARACTERÍSTICAS
Preclínica
Duración: 3.5 años.
Objetivo: determinar la seguridad y la actividad biológica
Diseño: estudios de laboratorio y animales.
Fase I
Primer estadio de la prueba de un nuevo fármaco en la especie humana.
Duración: 1 año.
Objetivo: evaluar laseguridad y la dosificación del fármaco en humanos. A veces también se obtienen datos farmacocinéticos y farmacodinámicos.
Sujetos: voluntarios sanos (de 20 a 80 individuos)
Diseño: habitualmente son estudios no controlados.
Fase II
duración: 2 años.
Objetivo: conocer la farmacocinética y la farmacodinamia (búsqueda de dosis, mecanismo de acción farmacológica, relaciones dosis/respuestas) y los efectosadversos.
Sujetos: pacientes potenciales (de 100 a 300 individuos), aunque inicialmente también puede llevarse a cabo con voluntarios.
Diseño: estudios no controlados y ensayos clínicos aleatorios controlados con placebo bajo criterios de selección muy estrictos.
Fase III
Última fase de la evaluación de un medicamento antes de su comercialización.
Objetivo: evaluar la eficacia y relaciónbeneficio/riesgo en comparación con otras alternativas terapéuticas disponibles, o con un placebo si no hay tratamiento disponible.
Sujetos: pacientes (de 1000 a 3000).
Diseños: ensayos clínicos aleatorios.
Fase IV
Estudios realizados después de la comercialización del fármaco.
Objetivo: evaluar mejor el perfil de seguridad, las posibles nuevas indicaciones o nuevas vías de administración, la eficacia enlas condiciones habituales de uso o en grupos especiales.
Sujetos: pacientes
Diseños: ensayos clínicos aleatorios y estudios observacionales.



EVALUACIÓN DE LA EFICACIA DE MEDIDAS PREVENTIVAS
Cuando se evalúan actividades preventivas hay que tener en cuenta la posibilidad de tres sesgos específicos:
Sesgo de participación
Sesgo de duración de la enfermedad
Sesgo por el adelanto en el diagnosticoEl período de latencia de una enfermedad se define como el tiempo transcurrido entre su inicio biológico y la aparición de los signos o síntomas que permitirían su diagnóstico.

ESTUDIO DE EQUIVALENCIA
Un estudio de equivalencia no busca detectar posibles diferencias de eficacia, sino mostrar que dos tratamientos son igualmente efectivos dentro de unos márgenes determinados prefijados. Al hablarde equivalencia, deben considerarse dos contextos: el primero, los llamados estudios de bioequivalencia, que corresponde a ensayos de fase I, realizados por la industria farmacéutica para comparar dos formulaciones o métodos de administración de un fármaco, con la intención de demostrar que son intercambiables. El segundo contextos es el de la comparación de la eficacia de dos intervenciones, elECA no se diseña con el objetivo de establecer la superioridad de una intervención en relación con otra, sino de comprobar si ambas son iguales. El valor delta es el margen de equivalencia, que corresponde a la máxima diferencia entre ambos tratamientos que se considera clínicamente aceptables por su escasa relevancia clínica.
Estudios de no-inferioridad: estudios en los que se demuestran que unaintervención no es inferior que otra.

ECA CON ASIGNACIÓN POR GRUPOS
Estos estudios suelen ser más difíciles de diseñar y ejecutar que los ECA habituales. El principal problema de estos estudios es que no puede asumirse que el resultado de cada paciente es independiente del de cualquier otro.

ENSAYO CLINICO SECUENCIAL
También llamado método secuencial. Se tratan de ensayos en lo que, el tamaño...