Hemato

Rev Hematol Mex 2011;12(Supl. 1):S3-S5

Los enfoques terapéuticos de la hemoglobinuria paroxística nocturna
Renán A. Góngora-Biachi

L

a Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) es
un padecimiento clonal adquirido del tejido hematopoyético, que se caracteriza por la producción de
células sanguíneas y precursores medulares que presentan
mayor sensibilidad al efecto biológico del complemento
(C)(1). Este defecto es secundario a la pérdida parcial o total de proteínas ligadas al glucosilfosfatidil inositol (GPI),
que regulan la actividad biológica del C y su expresión
clínica es la hemólisis intravascular y la hiperactivación
plaquetaria, que en su turno es un factor favorecedor del
fenómeno trombótico que ocurre en esta patología (2).
Otra característica de la HPN es hematopoyesisineficaz y
su alta asociación con la anemia aplástica y los síndromes
mielodisplásicos (3).
MANIFESTACIONES CLÍNICAS
En una serie de 168 pacientes mexicanos con HPN, 74 pacientes (44%) iniciaron su padecimiento con evidencias de
aplasia medular o hipoplasia medular, con o sin hemólisis
o hemoglobinuria (clase I de la HPN, “grupo aplástico”).
El 23% de los casos tenían médulas óseas normo ohipercelulares, sin datos clínicos de hemólisis o hemoglobinuria
y con una o más citopenias (clase II de la HPN, “grupo
citopénico”). El 30% de los pacientes presentaron el cuadro
clásico de HPN: hemólisis clínica y hemoglobinuria, con
o sin citopenias y médulas óseas normo o hipercelulares
(clase III de la HPN, “grupo hemolítico”) y 2.5% de todos

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Revista de Hematología Volumen 12, Suplemento 1, 2011

los pacientes iniciaron su padecimiento con fenómeno
trombótico sin hemólisis clínica ni hemoglobinuria, con
médulas óseas normo o hipercelulares (clase IV de la HPN,
“grupo trombótico”) (4,5).
En el año 2005,el “Grupo Internacional Interesado en
a HPN”, propuso un clasificación de la HPN considerando
la presencia de las clonas HPN y la expresión clínica de la
misma (6) . Así, este clasificación considera tres clases de
HPN: A) HPN clásica; B) HPN dentro del marco de otro
trastorno de la médula óse (ejemplo: HPN/anemia aplástica, o HPN/anemia refractaria/síndrome mielodisplásico
(SMD) y C) HPNsubclínica, en el marco de otro trastorno
específico de la médula ósea, (v.g.r. anemia aplástica), sin
evidencia de hemólisis clínica ni por laboratorio y con
presencia de pequeñas poblaciones de células hematopoyéticas deficientes en CD59 y CD55.
Aunque en la serie de pacientes mexicanos la hemólisis clínica o la hemoglobinuria -o ambas- sólo estuvieron
presentes en la tercera parte de los sujetos, lasevidencias
de hemólisis (hemoglobina libre en plasma y disminución
de haptoglobinas) se detectaron en 85% de los casos,
independientemente de la clase a que pertenecían los
pacientes. Las crisis de hemólisis se asociaron con situaciones de alarma, aunque en la mayoría de los enfermos
este evento era crónico, persistente, de intensidad variable
y dependiente de la proporción de GR-HPN. Los casospertenecientes a las clases I y II presentan con frecuencia
síndrome hemorrágico por plaquetopenia, que representa
la principal causa de defunción en estos pacientes, en
forma diferente a los pacientes anglosajones, en quienes
los fenómenos trombóticos son la principal causa de
mortalidad.
Otros síntomas asociados a la HPN incluyen los espasmos esofágicos y disfunción sexual en el hombre. Ambascondiciones asociadas a la depleción del óxido nítrico.

S3

Góngora-Biachi RA

El curso clínico de la HPN es muy variable (7). En
México, Las muertes tempranas se relacionan con aplasia medular/hipoplasia medular y síndrome hemorrágico
por trombocitopenia. Los fenómenos tromboembólicos
se acompañan de alta letalidad en el transcurso de esta
enfermedad. En algunos sujetos, la expresión sola de...