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“INTRODUCCIÓN”
“NUEVAS ALTERNATIVAS TERAPÉUTICAS”
Los nuevos conocimientos y avances tecnológicos en los campos de la Biología Molecular y de la Genética molecular, de acuerdo con las predicciones establecidas, comienzan ya a aplicarse para abordar problemas médicos mediante terapias moleculares o celulares, dentro de un campo que, cada vez, es más generalizado denominar como Medicinamolecular.

Debemos conocer las perspectivas que abren estos nuevos enfoques, sin levantar falsas esperanzas de aplicaciones generalizadas inmediatas a los afectados, pero con unos sentimientos generales muy positivos por la rapidez de los logros que se van consiguiendo.

“OBJETIVOS”
Reconocer los avances tecnológicos en el tratamiento de algunas enfermedades
Conocer la naturaleza de las terapiasalternativas y experimentales

Evaluar la aplicación de la medicina personalizada y su relación con la medicina genómica

“METODOLOGÍA”
La práctica consiste en el desarrollo de tres artículos relacionados a la aplicación de la terapia génica, dianas terapéuticas y terapia celular. Los artículos base serán entregados por el docente responsable.

“RESOLUCIÓN DEL PROBLEMA”
APLICACIÒN DE LATERAPIA GENICA N°01
La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento deenfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:
Enfermedad letal sin tratamiento.
La causa sea un único gen que esté ya clonado.
La regulación del gen sea precisa y conocida.
La técnicaasociada a su introducción y expresión esté ya resuelta.


“APLICACIONES”
Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no la curación del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para ensayos clínicos,permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cáncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de dónde proceden las células, si son de células trasplantadas o si son células que han sobrevivido al tratamiento.
Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no eseficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente.
Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICATerapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizarlas células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de...