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INTRODUCCION La adrenoleucodistrofia (ALD), antiguamente denominada enfermedad de Schilder, hace referencia a un grupo de desórdenes neurológicos degenerativos, caracterizado por una desmielinización nerviosa y una acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFAs) en los tejidos y fluidos del organismo, que afecta a uno de cada 20.000 varones (1). La forma cerebral infantil de laenfermedad, propiamente la ALD, afecta a un 48 por 100 de los pacientes con el defecto bioquímico de esta enfermedad. La adrenomieloneuropatía (AMN) o forma adulta de la enfermedad, menos frecuente que la anterior, afecta a un 25 por 100 de los pacientes. La terapia más utilizada en la actualidad para el tratamiento de estas patologías es el aceite de lorenzo, una mezcla de cuatro partes de gliceroltrioleato y una de glicerol trieruciato (triglicérido sintético del ácido erú- cico, derivado del aceite de colza, purificado y libre de VLCFAs), que proporciona un producto con un 20 por Farm Hosp 1996; 20 (1): 1-7 ACEITE DE LORENZO EN EL TRATAMIENTO DE LA ADRENOLEUCODISTROFIA: ¿ESPERANZA O REALIDAD? García Pellicer, J., Licenciado en Farmacia, FIR I; Monte Boquet, E., Doctor en Farmacia,Farmacéutico Adjunto; Galduf Cabañas, J., Licenciado en Farmacia, FIR III; Chicano Piá, P., Licenciado en Farmacia, FIR I. Servicio de Farmacia. Hospital Universitari La Fe. Va l e n c i a . Correspondencia: Javier García Pellicer. Servicio de Farmacia. Hospital Universitari La Fe. Avda. Campanar, 21. 46009 Valencia. Fecha de recepción: 23-8-1995. Palabras clave: Aceite de lorenzo. Adrenoleucodistrofia.Adrenomieloneuropatía. Resumen: Se revisa la utilización del aceite de lorenzo para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, tanto en su forma infantil (adrenoleucodistrofia propiamente dicha) como en la forma adulta (adrenomieloneuropatía). Se describe el caso clínico de un paciente afectado de adrenomieloneuropatía tratado con aceite de lorenzo y a partir del mismo se realiza una actualización deestas patologías y sus posibles tratamientos, incidiendo fundamentalmente en la eficacia y seguridad del aceite de lorenzo. El aceite de lorenzo resulta ineficaz para detener el progreso clínico de la adrenoleucodistrofia y de las formas moderadas o severas de la adrenomieloneuropatía, mientras que en los casos leves de esta última puede que tenga algún efecto beneficioso. Actualmente se considerala posible capacidad preventiva del aceite de lorenzo como su característica más prometedora. Los efectos adversos de la terapia con aceite de lorenzo son trombocitopenia y linfocitopenia. Key words: Lorenzo’s oil. Adrenoleukodystrophy. Adrenomyeloneuropathy. Summary: We review the use of Lorenzo’s oil for the treatment of adrenoleukodystrophy (the infantile form) and adrenomyeloneuropathy (theadult REVISION form). We report a patient with adrenomyeloneuropathy treated with Lorenzo’s oil, and update these conditions and the different treatments, emphasizing the efficacy and safety of Lorenzo’s oil. Lorenzo’s oil is not effective to stop clinical progression of adrenoleukodystrophy and moderate and severe forms of adrenomyeloneuropathy; however, it may exert some benefic effect in mildcases of adrenomyeloneuropathy. At the moment, the most promising feautre of Lorenzo’s oil is its potential preventive effect. Adverse effects of Lorenzo’s oil treatment are thrombocytopenia and lymphocytopenia. Farm Hosp 1996; 20: 1-7 100 en ácido erúcico (C22:1) y un 80 por 100 en ácido oleico (C18:1), el cual, combinado con una dieta que restringe la ingesta de VLCFAs, reduce e incluso normalizalos niveles de VLCFAs en el plasma de los pacientes afectados por la ALD (2-4). CARACTERISTICAS DE LA ENFERMEDAD La anormalidad metabólica primaria de la ALD consiste en una acumulación de VLCFAs debido a la incapacidad, de origen genético, de degradarlos a través de la betaoxidación. Esta ruta degradativa, debido a la larga longitud de estos ácidos grasos, se localiza en unos o rgánulos...