Informe TERAPIA GÉNICA

República Bolivariana de Venezuela
Ministerio de Poder Popular para la Educación
Instituto de Educación Activa
IDEA








APLICACIÓN DE LA TERAPIA GÉNICA PARA SOLUCIONAR ENFERMEDADES GENÉTICAS.





Valera, Marianella
Manrique, Fabrizzio
5B

Naguanagua, diciembre de 2016

El desarrollo de la tecnología, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular yGenética Humana está revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades hereditarias humanas. La causa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, la substitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la vía idónea para eliminar globalmente los efectos metabólicos y alteraciones clínicas que acompañan a la mayor parte de dichasenfermedades. El acceso directo al gen, la transferencia a un medio exógeno, la inserción en un genoma receptor y la regulación de su expresión constituyen sin duda, los requisitos previos de esta terapéutica "ideal". Es cierto que en los últimos diez años se ha avanzado mucho en genética humana. Continuamente se aíslan y caracterizan nuevos genes, se identifican nuevos locus, se incrementaexponencialmente el número de marcadores cromosómicos, puntos de referencia básicos para el cartografiado físico y genético del genoma humano. Sin embargo, aun queda mucho camino por recorrer. Las bases bioquímicas de muchas enfermedades hereditarias son aun hoy poco claras, el control de la expresión de un gen fuera de su entorno es problemática y tampoco disponemos de los conocimientos suficientespara garantizar la supervivencia y replicación de las células transfretadas transferidas al organismo huésped.
La Terapia Génica ha supuesto una revolución en la manera de abordar el tratamiento de las enfermedades genéticas, puesto que ha abierto un nuevo horizonte para curar enfermedades para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar sus síntomas. Es una estrategiausada para tratar enfermedad corrigiendo genes defectuosos o modificándose cómo se expresan los genes ellos. Las técnicas usadas implican el administrar de una serie específica de la DNA o del ARN. Los Investigadores esperan eso en el futuro, la terapia génica permitirá a pacientes ser tratada insertando genes en sus células bastante que administrando las drogas o sujetándolas a la cirugía.
Laterapia genética es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal. Otros tipos incluyen:
Intercambio de un gen anormal por uno normal
Reparación de un gen anormal
Alteración del grado en el que se active o se desactive un gen
Aunque hay una gran esperanzapara la terapia genética, aún es experimental.
A través de la terapia génica se puede conseguir restablecer la función del gen mutado, y la estrategia más común es la introducción de una copia normal de éste en las células. También se puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el cáncer olos genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células).
La terapia génica, puede ser aplicada mediante diferentes estrategias; Tales como la “Estrategia Ex vivo” que básicamente Consiste en extraer las células que debemos reparar de un paciente, repararlas en el laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo en cuestión. También la “Estrategia Insitu” Que consiste en introducir el gen reparador directamente en el propio órgano defectuoso del individuo. Y por ultimo la “Estrategia In vivo” Que Consiste en administrar directamente al paciente el gen corrector para que este alcance el punto a tratar.

Para que la terapia génica funcione se debe introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células, y para ello es necesario un...