Ingenieria genética

INGENIERÍA GENÉTICA. APLICACIONES
Para qué sirve
El habitual "¿para qué sirve?" que acompaña a casi todo avance científico tiene una larguísima respuesta cuando se trata de genes y genomas. La revolución de la ingeniería genética llega a la salud humana y animal en forma de nuevas terapias, prácticas preventivas, diagnósticos, medicamentos y estrategias de trasplantes de órganos; los nuevosalimentos se asoman al mercado; el medio ambiente se convierte en una esfera de actuación urgente; la agricultura y la ganadería desborda sus horizontes tradicionales con el control de los genes y la industria se prepara para introducir estos conocimientos y técnicas avanzadas en sus procesos. Muchas aplicaciones son o están a punto de ser una realidad, otras se planean y algunas no pasan por ahorade meros sueños.

La genómica y el diseño de fármacos

El diseño de fármacos es, en la actualidad, un costosísimo proceso en el que se invierten, de media, unos catorce años. Una de las fases más complejas es, precisamente, la inicial, aquella que lleva al descubrimiento de un principio activo potencialmente de interés para el tratamiento de una enfermedad. Esta fase, que suele durar de tres acuatro años, requiere sofisticadísimas tecnologías cuyo fin último es identificar una molécula que, convenientemente optimizada, pueda ser la base de un nuevo fármaco.
Las grandes compañías han buscado esas moléculas de forma tradicional entre los productos naturales, inicialmente vegetales terrestres y más tarde microorganismos localizados en el subsuelo para pasar finalmente a la investigaciónde los grandes fondos marinos. Para todos estos compuestos, una vez identificados, se buscan fórmulas análogas que potencien su acción al tiempo que disminuyan sus efectos secundarios. A través de técnicas de química combinatoria y simulación informática, se construyen enormes librerías de moléculas (un gran laboratorio puede obtener hasta 10.000 compuestos mensuales) que son analizadas porcomplejos sistemas robotizados e informatizados.
Hallada la fórmula ideal, se pasa a una etapa de pruebas biológicas en cultivo (período que se prolonga normalmente entre 6 meses y año y medio) que abrirá la puerta a las primeras pruebas en animales (en primera instancia roedores, luego perros, caballos, vacas u ovejas y finalmente primates no humanos) antes de iniciar las distintas fases clínicas enhumanos (pueden emplearse hasta siete años). Al final del proceso, y por una media que oscila entre los mil y los 10.000 compuestos candidatos, se habrá obtenido un fármaco que habrá requerido, por término medio, una inversión de 360 millones de dólares. La investigación en genómica persigue, gracias a la identificación de genes, sus alteraciones, marcadores y mapas genéticos, reducir el tiemponecesario para el descubrimiento de un principio activo y el desarrollo del fármaco correspondiente como mínimo a la mitad.
TERAPIA GÉNICA.- La terapia génica se basa en un principio simple: identificado un gen anómalo(EXTRAÑO, IRREGULAR) que causa una malformación o desencadena una enfermedad, su reposición debería recuperar las funciones perdidas. En este sentido, la introducción de genes "sanos"sería equivalente a la administración de un fármaco. Sin embargo, se desconocen todavía la mayor parte de funciones asociadas a los genes y, lo que es más importante, la ciencia actual no es capaz de comprender con precisión los mecanismos que rigen su activación.
Se estima que alrededor de 4.000 enfermedades, muchas de ellas catalogadas como raras por su bajísima incidencia, son debidas aalteraciones en un único gen. Entre ellas se encuentran la fibrosis quística, la corea de Huntington, diversas formas de anemia y la distrofia muscular. Otras muchas, como la diabetes, diversas formas de cáncer o enfermedades neurodegenerativas, son debidas a la interacción de varios genes.
Las estrategias propuestas hasta la fecha se basan en la sustitución del gen identificado como defectuoso por...