Investigación y Desarrollo De Nuevos Medicamentos: De La Molécula Al Fármaco

|Investigación y desarrollo |
|de nuevos medicamentos: |
|de la molécula al fármaco |
|Investigation and development |
|of new medications: ||from the molecule to drug |
|Jacqueline Marovac1 |

There are many stages and a large investment of both time and money involved in the process of research and development before a new drug can be prescribed for clinical use. Of the thousands of new molecular entities, only one or two areapproved for commercialization, after having endured a trajectory of 12 to 15 years in clinical trials in both animals and humans, demonstrating their therapeutic effectiveness and safety. There are three large administrators of medicines that control the process of new drug registration, the FDA - Food and Drug Administration of the USA being the largest and most well known. This article isbased on their model and details the various stages that the molecule must undergo before finally being administered to patients. The future holds many exciting promises for new drug development with the advent of the human genome project and other highly advanced technological methods. However, the main challenge still remains, which is to guarantee the access of basic medicines to the majority ofthe world’s population that is still without them (Rev Méd Chile 2001; 129: 99-106).
(Key Words: Drug approval; Drug design; Drug therapy; Medications systems)
Recibido 24 marzo del 2000. Aceptado en versión corregida 12 septiembre del 2000.
1 Bachiller de Ciencias de la Salud, Departamento Médico de Investigación y Desarrollo, Pharmacia & Upjohn.
En la práctica de la medicinaclínica, la mayoría de las atenciones culmina en la prescripción de un medicamento. Pocas veces uno se detiene a pensar en los pasos que están involucrados en el desarrollo de este fármaco, que una vez fue sólo una molécula, y damos por hecho la existencia de estos comprimidos, inyecciones, cremas, etc. El presente artículo pretende describir el riguroso y arduo proceso que vive esta molécula antes de suuso clínico: en qué consiste el proceso regulatorio que controla la comercialización de estos medicamentos, por qué los necesitamos, qué instituciones son las responsables, cuánto tiempo demora y cuáles son los costos involucrados.
El proceso de investigación y desarrollo es largo y complejo, involucra grandes costos y pocas posibilidades de éxito. De las muchas moléculas identificadas yensayadas muy pocas llegan a los estantes de las farmacias, siendo desechadas la mayoría en distintas etapas del proceso. La complejidad del proceso es manejada por una diversidad de disciplinas científicas que incluye químicos orgánicos, biólogos moleculares, toxicólogos, médicos, farmacólogos, bioquímicos y científicos de la computación. Todos participan en alguna etapa del proceso, lo que en parteexplica los enormes costos involucrados. En promedio, el proceso de estudiar y ensayar una nueva droga dura 12-15 años y significa una inversión cercana a los US$ 600 millones antes que ésta sea aprobada para su comercialización1. ¡Y sólo una de 5.000 drogas que entren a la etapa de ensayos pre-clínicos será aprobada para uso terapéutico!2. La mayoría de las moléculas (90%) son desarrolladas por lasgrandes casas farmacéuticas internacionales y no por las universidades u otros organismos. En 1999, en los EEUU las compañías farmacéuticas invirtieron US$ 24 mil millones en investigación, 14% más que el año anterior (PhRMA Industry Profile & Annual Survey, 2000).
HISTORIA DE LA REGULACIÓN
DE MEDICAMENTOS NUEVOS
Según las leyes actuales, debe demostrarse la eficacia y seguridad de todos los...