Los Niños burbuja

NOTICIA DEL DIARIO “EL MUNDO” DE MADRID


Este tratamiento reabre nuevas esperanzas para los afectados por esta enfermedad
Los 'niños burbuja' están un paso más cerca de poder salir de suaislamiento obligado, ése que les separa del resto del mundo y les impide hacer cosas tan normales como abrir una ventana por culpa de un sistema inmune inexistente, que les deja expuestos a lo quecualquier patógeno quiera hacer con sus organismos. Dos estudios dan nuevas esperanzas a los afectados y sus familias al confirmar que la terapia génica es eficaz en ellos a largo plazo.
Este tipo detratamiento lleva años investigándose y ha protagonizado algunos éxitos, pero también varios fracasos -un ensayo tuvo que suspenderse porque algunos niños desarrollaron leucemia-, por lo que muchoscientíficos son bastante escépticos al respecto. Sin embargo, los dos trabajos que publica la revista Science Translational Medicine, realizados por un equipo de investigadores de distintas institucionesde Londres, demuestran que la terapia génica ha logrado restaurar la función inmune en 13 niños enfermos de inmunodeficiencia combinada severa (SCID, sus siglas en inglés) -conocidos coloquialmentecomo niños burbuja-, de los 16 que participaron en los estudios.
En uno de los ensayos, los investigadores trataron a seis chicos cuyo sistema inmune no funcionaba porque carecían del gen que codificala proteína adenosina deaminasa o ADA. La primera opción para estos enfermos es el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSC) procedentes de un donante compatible, pero muchas veces no esfácil encontrar uno.
La terapia génica se convierte entonces en una buena alternativa. Consiste en retirar células madre hematopoyéticas del propio niño enfermo, reparar el defecto genético que portan yvolverlas a introducir en el paciente para que puedan multiplicarse, ir reemplazando poco a poco a las defectuosas y restaurar el sistema inmune. Cuatro de los niños recuperaron por completo su...