medico

TERAPIA GENICA
La inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo
objetivo: tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
C R I T E R I O S
Enf. letal sin tx.La causa sea un único gen que esté ya clonado.
La regulación del gen sea precisa y conocida.
La técnica asociada a su introducción y expresión esté ya resuelta.
TIPOS PRINCIPALES DETERAPIA GÉNICA:
GERMINAL:
LOS ESPERMATOZOIDES Y ÓVULOS SON MODIFICADOS, INTRODUCIENDO O BLOQUEANDO GENES QUE SE INTEGRAN EN SU GENOMA, CON LO QUE EL CAMBIO PODRÍA SER HEREDABLE.SOMÁTICA:
EL MÉTODO SE APLICA A LAS ENFERMEDADES CUYO FENOTIPO PROVENGA DE GENES EXPRESADOS EN UN TEJIDO.
TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Reemplazar un gen defectuoso
1. Manipulación para aumentar laexpresión de genes (citocinas, etc.)
2. Reducir la expresión de un gen potencialmente dañino (oligonucleótidos antisentido)
3. Introducir un gen no-humano (resistencia a metales,antibióticos, patógenos, etc.)
TIPOS DE PROBLEMAS TRATABLES POR TERAPIA GÉNICA
1. Enfermedades heredables (fibrosis quística, etc.)
2. Enfermedades adquiribles
Infecciosas (virus,bacterias, parásitos)
Cáncer
Arteriosclerosis
Etc.
Métodos de introducción de ADN
Transfección:
Físicos: Biolística (genegun), electroporación
Químicos: Lipidos catiónicos, fosfatocálcico, polímeros, etc.
Biológicos: ADN unido a ligandos de receptores de membrana expresados en células diana
Transducción: dependientes de virus
Retrovirus
Adenovirus
VirusAdeno-Asociados (AAV)
Herpesvirus
TIPOS DE REPARTO DEL ADN
EX VIVO:
Paciente no está directamente expuesto al sistema de transferencia génica.
Posibilidad de monitorizar la expresión del transgenTrabajo sobre poblaciones de células específicas
IN SITU:
ADN dirigido directamente a un órgano o tumor
IN VIVO:
ADN introducido directamente a través de la sangre