Pendejadas

Terapia génica
consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células ytejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
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Aplicaciones
* Marcaje génico: comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado apunto de vectores para ensayos clínicos, permitiendo saber de donde proceden las células.
* Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria.
* Terapia de enfermedades adquiridas: inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserciónde antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
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Tipos de terapia genética
* Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
* Terapia in vivo: Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículoel cual debe localizar las células a infectar.
* Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas.
* Terapia génica germinal: los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios.
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Procedimiento
una copia delgen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si ésta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución.
Las células diana del paciente se infectan con el vector o se transforman con el ADN aintroducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a corregir el defecto que causaba la enfermedad.
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Vectores en terapia génica
Que sea reproducible, estable, permita la inserción de material genético sin límite de tamaño, la transducción tanto en células en división como en aquellasque no están proliferando, posibilite la integración del gen terapéutico en un sitio específico del genoma, se integre una vez por célula, para poder controlar la dosis, reconozca y actúe sobre células específicas, la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada, carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune, inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.
Los vectoresvan a contener los elementos que queramos introducir al paciente, que no van a ser sólo los genes funcionales, sino también elementos necesarios para su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias específicas que permitan su control bajo ciertas condiciones.
Podemos distinguir dos categorías principales en vectores usados en terapia génica: virales y no virales.Métodos no virales
Estos métodos presentan ciertas ventajas sobre los métodos virales, tales como facilidades de producción a gran escala y baja inmunogenicidad. Anteriormente, los bajos niveles de transfección y expresión del gen mantenían a los métodos no virales en una situación menos ventajosa; sin embargo, los recientes avances en la tecnología de vectores han producido moléculas ytécnicas detransfección con eficiencias similares a las de los virus.
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[editar]Células diana
Las células diana se seleccionan en función del tipo de tejido en el que deba expresarse el gen introducido, y deben ser además células con una vida media larga Igualmente, se debe tener en cuenta si la diana celular es una célula en división o quiescente....