Plan de desarrollo clinico de un fármaco

Plan de desarrollo clínico:

Aldaris

XII MBA DE INDUSTRIA FARMACÉUTCA
European School of Pharmastudies Curso 2009/2010

Carmona, Rodrigo Martín, David Munuera, Rocío Suárez de Tangil, Ana Tornés, Jesús

12 de Abril de 2010.

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ÍNDICE: RACIONAL PRE-CLÍNICO…………………………………………….. 3 ESTUDIOS PRE-CLÍNICOS…………………………………………... 3 ESTUDIOS FASEI........................................................................... 4 ESTUDIOS FASE II.......................................................................... 5 POSIBLES RESULTADOS Y VÍAS ALTERNATIVAS………………. 7
ALTERNATIVA A……………………………………………………………………… 7 ALTERNATIVA B………………………………………………………………………11 ALTERNATIVA C………………………………………………………………………13

EFECTOS SECUNDARIOS…………………………………………… 15 PROPUESTAS FUTURAS……………………………………………. 16
DESARROLLOA…………………………………………………………………….. 16 DESARROLLO B…………………………………………………………………….. 17

ESTUDIOS FASE IV…………………………………………………… 17 COSTES INDIRECTOS……………………………………………….. 18

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DESARROLLO DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS. I. RACIONAL PRE-CLÍNICO. Gantenerumab es un anticuerpo monoclonal de origen humano, que se une y ayuda a eliminar el amiloide ß-cerebral, evitando su agregación y depósito en el cerebro y, por tanto, lamuerte neuronal que ocasiona la enfermedad de Alzheimer. Nuestro desarrollo clínoco se basará en la investigación de un anticuerpo monoclonal anti-beta amiloide para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer leve-moderada. El fármaco de estudio es Gantenerumab que, administrado de forma intravenosa, se une a la proteína beta-amiloide, obteniendo como resultado un incremento en la cantidad debeta-amiloide soluble presente en sangre y en el líquido cefalorraquídeo. Este y otros resultados sugieren que por la unión a este tipo de proteínas, Gantenerumab sería efectivo para disolver las placas de beta-amiloide que están presentes en el cerebro de los pacientes que sufren de Alzheimer. Aunque la causa precisa de la enfermedad es aún desconocida, se ha podido ver que personas con estaenfermedad tienen un exceso de placas de beta-amiloide en el cerebro, especialmente en las regiones asociadas con la memoria. Por ello nuestra teoría consistiría en pensar que si disminuimos la cantidad de placa amiloide y otras formas de la proteína beta-amiloide en el cerebro tendríamos como resultado un enlentecimiento en la progresión de la enfermedad. Debido a que el fármaco frena la deposición delbeta-amiloide, e incrementa su aclaración, se podría esperar que disminuyera la progresión de esta enfermedad.

II .ESTUDIOS PRE-CLÍNICOS. Los estudios iniciales de Gantenerumab se hicieron siguiendo modelos fisiológicos matemáticos en soporte informático, con el fin de estudiar su posible mecanismo de acción y el efecto que este provocaría. Posteriormente, se desarrollaron una serie de ensayosin vitro que demostraron la actividad biológica del producto. Para demostrar que Gantenerumab es un fármaco seguro y eficaz se realizaron una serie de ensayos en ratones transgénicos administrándoles de forma repetida y por vía intravenosa nuestro producto. El estudio se realizó durante 6 semanas en las que se les inyectaba una cantidad de 2mg de Gantenerumab. En este tiempo se observó laevolución de las placas de amiloide. Una vez observadas las características de nuestro fármaco en un modelo biológico menor, se pasa a experimentar en monos, a una dosis de 30mg/kg, por vía intravenosa durante 5 meses. Estos estudios demuestran que nuestra molécula es lo suficientemente segura y eficaz como para comenzar con el desarrollo de los ensayos clínicos.

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III. ESTUDIOS FASE I Para larealización de los estudios Fase I se hizo un ensayo con diseño tipo SAD (Single Ascending Dose) y otro con diseño tipo MAD (Multiple Ascending Dose), con intención de estudiar la seguridad y eficacia de nuestro fármaco en humanos. Los dos estudios se desarrollaron de forma paralela, iniciando el MAD una vez completada la monitorización de la dosis 3 del SAD.

Objetivos

Diseño Número de...