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Terapia genética.
¿Qué es?
Los genes son los fragmentos de ADN (ácido desoxirribonucleico) de un cromosoma, que contienen la información que permite la síntesis de proteínas y, a través de éstas,el funcionamiento de cada una de las células de un organismo.
La terapia génica se puede definir como una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de unpaciente humano para corregir un defecto genético causante de una patología.
¿Cuáles son los objetivos?
A pesar de que en un principio fue una técnica planteada para tratar enfermedades genéticashereditarias, en la actualidad se propone para casi cualquier enfermedad, siendo un mecanismo de lo más prometedor. Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar:
Tratar de complementar osustituir un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células.
Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad(por ejemplo los oncogenes).
Introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo (por ejemplo introducir en las células copia de un genque obstaculice la replicación de un virus).
¿Cuál es la metodología?
La terapia génica se puede llevar a cabo por tres métodos distintos:
Ex vivo, cuando la corrección del defecto genético serealiza en el laboratorio sobre las células extraídas al paciente que posteriormente son reintegradas dentro del organismo. Es importante mencionar que en esta metodología las células deben ser losuficientemente fuertes para resistir la manipulación, susceptibles de ser extraídas del organismo humano y reintroducidas en él con facilidad, y es deseable que tengan una vida media larga. Las células de lamédula ósea, de la piel y del hígado son las más firmes candidatas para esta metodología.
In situ, introduciendo el gen directamente en el órgano defectuoso del individuo.
In vivo, cuando se hace...