Terapia génica para enfermedades oculares (degeneración macular)

Hasta el momento, para tratar la degeneración macular, que está asociada a la edad y puede llevar a la ceguera, sólo existía el fármaco "Lucentis", que debía ser inyectado en el ojo cada uno o dosmeses.

Este fármaco posee un factor de crecimiento de cicatrización de heridas conocido como VEGF, que inhibe el factor de crecimiento endotelial vascular y, por lo tanto, podría desempeñar un papelimportante en la inhibición del crecimiento excesivo de vasos sanguíneos en el ojo, una de las principales causas de la degeneración macular húmeda.

Otra empresa, llamada Genzyme, ha creado unfármaco de terapia génica llamado AAV2-sFLT01 que se introduciría en las células de laretina y produciría es misma proteína VEGF.

Hasta ahora, los ensayos clínicos de este tratamiento han demostradoser un éxito, tanto en seguridad como en eficacia y ratio de éxito para introducir el gen.

Estos ensayos han utilizado un nuevo tipo de virus como vector vírico, que supuestamente tiene ciertasventajas para el tratamiento ocular, ya que es un virus adeno-asociado, por lo que es mucho menos inflamatorio que el adenovirus utilizado en programas anteriores.

Según Peter Campochiaro, asociado ala investigación:
-"No hay razón para que esto no funcione, excepto que la expresión del gen no sea suficiente", ésto ultimo significaría que quizas el gen no produzca suficiente VEGF.

Entre susconclusiones destaca la necesidad de la elección del estadío de la enfermedad ya que es necesaria que exista una membrana de Bruch para que las células se asienten, así como la necesidad de elegir elmejor momento para el trasplante de las células, en dependencia de su ciclo celular y de su estado de pigmentación para mejorar la supervivencia.
Igualmente es necesario conocer el resultado de lainyección de una suspensión celular.
En el Ensayo el problema más importante planteado es la necesiad de una inmunosupresión doble y agresiva, que plantea problemas de tolerancia en estos pacientes...