Terapia génica

Terapia génica
¿Qué es?
La Terapia génica es un proceso mediante el cual se tratan algunas enfermedades genéticas mediante tecnología de ADN. Consiste enintroducir un gen normal en las células del paciente para que reemplacen al gen defectuoso. Su finalidad es que el nuevo gen se integre en el ADN del individuo, ypueda producir la proteína que el gen defectuoso no puede.
¿Qué enfermedades puede tratar?
La terapia génica está siendo eficaz en la hemofilia A y B, la Fibrosisquística y algunas inmunodeficiencias, y están investigando la aplicación de la terapia génica en la Distrofia muscular Duchenne, la diabetes, enfermedadesneurodegenerativas…
¿Cómo funciona?
Como ya he dicho antes, este tratamiento se trata de introducir el gen modificado en el ADN del paciente para que produzca unaproteína que el gen defectuoso no producía. Primero, se aísla y se clona el gen humano normal. Después, se introduce en un vector, en el caso de la terapia ex vivo,que es un agente que sirve de vehículo para introducir el gen normal. Hay muchos tipos, como los plásmidos o los virus inocuos, por ejemplo. Luego, con el geninsertado en el virus, se introduce en el paciente. En el caso de la terapia in vivo, se introduce el gen directamente en el paciente, y al dividirse produciránnuevas copias del gen normal, que dará lugar a la proteína normal que la persona no puede fabricar. Unos de los inconvenientes de la terapia génica es que se trata deuna de una terapia en desarrollo y todavía no está extendida, y que al estar en desarrollo, se necesitan muchas sesiones para que el tratamiento surja efecto.