Terapia genetica

Terapia génica
Para muchas enfermedades la terapéutica actual es suministrar medicamentos (citostáticos, para el cáncer), hormonas (insulina, hormona del crecimiento, etc.), factores de coagulación(hemofilia) o hacer transplantes (médula).
La idea es manipular las células enfermas portadoras de un gen defectuoso para sinteticen la molécula que les falta. Se busca sustituir el gen defectuosopor el normal. Es decir, el tratamiento es causal y no sintomático.
. Hay dos formas de hacer terapia génica: in vivo y ex vivo. In vivo consiste en introducir a la persona el gen a través de vectores.Hoy día se ensayan dos vectores:
* Adenovirus o retrovirus modificados para que no produzcan enfermedad.
* Liposomas o lipoplejos, son cápsulas o microsferas de lípidos. Son menos eficaces que losvirus.
Ex vivo consiste en extraer las células enfermas, quitarlas el gen defectuosos ye insertarlas el sano. Luego se reimplantan en el paciente. Tanto los vectores como las células transformadas sereimplantan a través de la sangre y viajan por ella hasta su destino, o bien se colocan en el lugar donde deben estaban.
Sin embargo, existen muchos problemas metodológicos, como es el de cómointroducir el gen y hacer la sustitución.
Otro problema es que habría que hacerlo en TODAS las células de la persona, esto es imposible. Por eso sólo se sustituye en algunas, como por ejemplo se ha hechoen células madre de la médula ósea.
El primer intento se hizo el 14_9_1990 a una niña norteamericana de 4 años, de origen indio, que recibía una transfusión de sus leucocitos “reprogramados”. Padecíauna inmunodeficiencia congénita que la obligaba a vivir en cámaras estériles “niños burbuja”, debido a la ausencia de una enzima “adenosin desaminasa ADA” por un error genético. La transfusión lahizo el Dr. Blaene del NIH, Instituto Norteamericano de Salud.
MANEJO
En los laboratorios se realizan operaciones que representan diversos riesgos, no solamente durante la manipulación de productos...