terapia genetica

TERAPIA GENETICA

¿Qué es la terapia genética?
La TERAPIA GÉNICA es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración. Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen correcto y se integra en elADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación genética

Inicios de la terapia genética
Los primeros trabajos en terapia génica se realizaron con ratones, mediante tecnica del ADN recombinante, que consiste en introducir el ADN extraño en los embriones, de forma que dicho ADN se expresa luego completamente, a medida que desarrolla el organismo. Elmaterial genético introducido sedenomina transgén; los individuos a los que se les aplica esta técnica reciben el nombre de transgénicos. Con la introducción de estos transgenes se puede lograr la identificación de zonas concretas del material genético para llevar a cabo su cloonación, con el fin de que solo se vean afectadas un tipo específico de células.
Formas de tratar enfermedades con la terapia genetica
* Sustituir genesalterados; Se pueden corregir mutaciones mediante cirugía génica, sustituyendo el gen defectuoso o reparando la secuencia mutada
*Inhibir o contrarrestar efectos dañinos; Se lleva a cabo mediante la inhibición dirigida de la expresión génica. Este proceso se desarrolla bloqueando promotores, interfiriendo con los mecanismos de expresión génica mediante RNAs anti-sentido que son complementarios deRNA-m y se unen a ellos bloqueándolos, o, más recientemente, mediante siRNA (pequeños interferentes"), que bloquean secuencias específicas de RNA, por lo que pueden inhibir cualquier gen bloqueando sus RNA-m
*Insertar genes nuevos; Se realiza por supresión dirigida de células específicas. Se insertan genes suicidas que destruyen a la propia célula que los aloja o genes estimuladores de larespuesta inmune. También se puede introducir una copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no fabrica una proteína correcta
*Inactivar oncogenes
*Introducir genes supresores de tumores
*Introducir genes suicidas

Técnicas de inserción génica

Método
Técnica
Métodos físicos
Microinyección
Electroporación
Microproyectiles
Métodos químicos
Fosfato cálcicoPolicationes
Lípidos
Liposomas
Membranas derivadas de eritrocitos
Vectores virales
Retrovirus
Adenovirus o virus asociados (AAV)
Herpetovirus

Dependiendo de las características de la célula, del tejido o del órgano a modificar se opta por una manipulación in vitro u otra in vivo, con o sin reimplantación de las células modificadas.
En los ensayos de transferencia genética, el gen normal (ADNc)es clonado en un vector de expresión -un agente que transporta el ADNc al tejido diana donde, bajo la regulación de un promotor (parte de la secuencia de ADN que activa al gen) se hace activo. Estos elementos de expresión son construidos normalmente en virus capaces de reproducirse con ayuda de una línea celular. El empleo de virus modificados parece altamente efectivo en la distribución del genhasta el lugar elegido, pero no puede replicarse. Por eso los retrovirus son el vector preferido, aunque últimamente se han comenzado a utilizar adenovirus y virus herpes como agentes diseminadores eficaces

TERAPIA GÉNICA DEL CÁNCER
En la actualidad se considera que las alteraciones
genéticas desempeñan un papel esencial en la patogenia
del cáncer. Por una parte, los oncogenes son genes
quepueden producir transformación maligna cuando
se expresan de forma inadecuada debido a mutación, a
ampliación, o a nueva disposición. Los protooncogenes
son los genes normales que desempeñan un importante
papel en la proliferación y diferenciación celular
normales, pero que son susceptibles de ser mutados
y convertirse en oncogenes, provocando la aparición de
cáncer.
Estrategias en...