Terapia genetica

Terapia genética:
Es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a lascélulas de una nueva función que les permita superar una alteración. Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen correcto y se integra enel ADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación genética.

Vectores:
La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia génica haceimposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situacionesconcretas:
Que sea reproducible.
Que sea estable.
Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño.
Que permita la transducción tanto en células endivisión como en aquellas que no están proliferando.
Que posibilite la integración del gen terapéutico en un sitio específico del genoma.
Que se integre una vez por célula, parapoder controlar la dosis.
Que reconozca y actúe sobre células específicas.
Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.
Que carezca de elementos que induzcan unarespuesta inmune.
Los vectores van a contener los elementos que queramos introducir al paciente, que no van a ser sólo los genes funcionales, sino también elementos necesariospara su expresión y regulación, como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias específicas que permitan su control bajo ciertas condiciones.
Podemos distinguir doscategorías principales en vectores usados en terapia génica: virales y no virales.



*Esquema muy simple de la introducción de un gen exógeno mediante un vector viral.*