Terapia Genetica
Páginas: 15 (3687 palabras)
Publicado: 17 de agosto de 2015
Por el Dr. Ananya Mandal, DOCTOR EN MEDICINA
El concepto de terapia génica se presentó durante los años 60 y los años 70 y todavía está en su infancia, significando que hay una falta de datos seguros, a largo plazo sobre el seguro y de la eficacia de esta terapia.
En 1972, Theodore Friedmann y Richard Roblin publicaron un papel en la “Terapia génica llamada Ciencia para la enfermedad genéticahumana?” cuál citó la oferta de Stanfield Rogelio en 1970 que la “buena DNA” se podría utilizar para reemplazar la DNA defectuosa en gente por desordenes genéticos.
El primer paciente que se tratará con terapia génica era una muchacha de cuatro años tratada en el Centro Clínico de NIH en 1990. Ella tenía una enfermedad congénita llamada la deficiencia de la desaminasa (ADA) de la adenosina queafecta seriamente a inmunidad y a la capacidad de luchar infecciones.
Para la terapia, tomaron de ella y fueron insertados con los genes correctos para hacer al ADA y después reinyectados sus glóbulos blancos en ella. Este proceso fue realizado por el Dr. W. French Anderson del Corazón, del Pulmón y del Instituto Nacionales de la Sangre.
En 1985, Anderson y el colega Michael Blease comenzaron atrabajar juntos para demostrar cómo las células de la gente con deficiencia del ADA se podrían modificar en cultura del tejido. Utilizaron un retrovirus como vector para llevar el gen correcto del ADA en las células.
En 1986, intentaron transferir los genes correctos en la médula de los animales, pero en 1988, encontrados que la traslación de ellos a los glóbulos blancos era mucho más acertada, con unaumento espectacular en la cantidad de los genes correctos que eran tomados por las células.
En 1989, los investigadores combinaron hacia arriba con el Dr. Steven Rosenberg para probar cómo es seguro y de manera efectiva la terapia génica estaría en enfermos de cáncer. Las personas cultivaron las células de los linfocitos de la infiltración del tumor (HASTA las células) de la gente con el melanomamalo.
Un vector viral fue hecho que llevaría una etiqueta de plástico de la DNA en esas células y estas células marcadas permitieron que los investigadores consideraran cuál HASTA QUE las células eran las más efectivas y también confirmado que el virus dirigido era seguro para el uso en seres humanos.
En 1990, infundieron a la muchacha de cuatro años y a otra muchacha de nueve años con deficienciadel ADA con sus propias células corregidas durante dos años y en 1993, las personas utilizaron la terapia génica para tratar a niños recién nacidos con deficiencia del ADA. Los genes corregidos del ADA fueron transferidos a los glóbulos no maduros obtenidos de los cordones umbilicales de los bebés.
ENFERMEDADES TRATADAS MEDIANTE TERAPIA GÉNICA
1 Hemofilia
La TG está resultando tambiéneficaz en casos de hemofilia «A» y «B» donde se encuentran alterados los factores coagulantes VIII y IX, respectivamente. En ellas se han realizado aproximaciones utilizando el transgén de estos factores y vectores retroviales, adenovirus, virus adenoasociados y ADN desnudo administrados por vías comunes como la subcutánea, intramuscular, intrahepática, intraperitoneal, o intravenosa.
Los vectoresactúan como un liberador de los factores a las células musculares del paciente, donde producirán continuamente este factor. Valores equilibrados de éstos en el flujo sanguíneo reducirán sustancialmente los episodios de hemorragias espontáneas y la necesaria infusión de estas proteínas en los pacientes de este tipo de hemofilia.
2 Fibrosis quística
En la fibrosis quística se ha observado un defectoen el gen que codifica para el canal de cloro conocido como CFTR, que resulta en un transporte anormal de electrólitos en las glándulas exocrinas y conduce a una enfermedad crónica obstructora de los pulmones, insuficiencia pancreática exocrina y aunento de la cantidad de electrólitos en el sudor. Utilizando como transgén el gen de CFTR y las células del epitelio del tracto respiratorio, se han...
El concepto de terapia génica se presentó durante los años 60 y los años 70 y todavía está en su infancia, significando que hay una falta de datos seguros, a largo plazo sobre el seguro y de la eficacia de esta terapia.
En 1972, Theodore Friedmann y Richard Roblin publicaron un papel en la “Terapia génica llamada Ciencia para la enfermedad genéticahumana?” cuál citó la oferta de Stanfield Rogelio en 1970 que la “buena DNA” se podría utilizar para reemplazar la DNA defectuosa en gente por desordenes genéticos.
El primer paciente que se tratará con terapia génica era una muchacha de cuatro años tratada en el Centro Clínico de NIH en 1990. Ella tenía una enfermedad congénita llamada la deficiencia de la desaminasa (ADA) de la adenosina queafecta seriamente a inmunidad y a la capacidad de luchar infecciones.
Para la terapia, tomaron de ella y fueron insertados con los genes correctos para hacer al ADA y después reinyectados sus glóbulos blancos en ella. Este proceso fue realizado por el Dr. W. French Anderson del Corazón, del Pulmón y del Instituto Nacionales de la Sangre.
En 1985, Anderson y el colega Michael Blease comenzaron atrabajar juntos para demostrar cómo las células de la gente con deficiencia del ADA se podrían modificar en cultura del tejido. Utilizaron un retrovirus como vector para llevar el gen correcto del ADA en las células.
En 1986, intentaron transferir los genes correctos en la médula de los animales, pero en 1988, encontrados que la traslación de ellos a los glóbulos blancos era mucho más acertada, con unaumento espectacular en la cantidad de los genes correctos que eran tomados por las células.
En 1989, los investigadores combinaron hacia arriba con el Dr. Steven Rosenberg para probar cómo es seguro y de manera efectiva la terapia génica estaría en enfermos de cáncer. Las personas cultivaron las células de los linfocitos de la infiltración del tumor (HASTA las células) de la gente con el melanomamalo.
Un vector viral fue hecho que llevaría una etiqueta de plástico de la DNA en esas células y estas células marcadas permitieron que los investigadores consideraran cuál HASTA QUE las células eran las más efectivas y también confirmado que el virus dirigido era seguro para el uso en seres humanos.
En 1990, infundieron a la muchacha de cuatro años y a otra muchacha de nueve años con deficienciadel ADA con sus propias células corregidas durante dos años y en 1993, las personas utilizaron la terapia génica para tratar a niños recién nacidos con deficiencia del ADA. Los genes corregidos del ADA fueron transferidos a los glóbulos no maduros obtenidos de los cordones umbilicales de los bebés.
ENFERMEDADES TRATADAS MEDIANTE TERAPIA GÉNICA
1 Hemofilia
La TG está resultando tambiéneficaz en casos de hemofilia «A» y «B» donde se encuentran alterados los factores coagulantes VIII y IX, respectivamente. En ellas se han realizado aproximaciones utilizando el transgén de estos factores y vectores retroviales, adenovirus, virus adenoasociados y ADN desnudo administrados por vías comunes como la subcutánea, intramuscular, intrahepática, intraperitoneal, o intravenosa.
Los vectoresactúan como un liberador de los factores a las células musculares del paciente, donde producirán continuamente este factor. Valores equilibrados de éstos en el flujo sanguíneo reducirán sustancialmente los episodios de hemorragias espontáneas y la necesaria infusión de estas proteínas en los pacientes de este tipo de hemofilia.
2 Fibrosis quística
En la fibrosis quística se ha observado un defectoen el gen que codifica para el canal de cloro conocido como CFTR, que resulta en un transporte anormal de electrólitos en las glándulas exocrinas y conduce a una enfermedad crónica obstructora de los pulmones, insuficiencia pancreática exocrina y aunento de la cantidad de electrólitos en el sudor. Utilizando como transgén el gen de CFTR y las células del epitelio del tracto respiratorio, se han...
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