Terapia Geni

caEl concepto de terapia génica resulta de la observación de que ciertas enfermedades, entre ellas particularmente el cáncer, resultan de daños genéticos específicos (Felgner y Rhodes, 1991;Anderson, 1992; Roemer y Friedman, 1992; Pyeritz, 1992; Kart y Broker, 1994; Friedman, 1996). En principio, las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas mediante la inserción yexpresión de una copia normal del gen dañado.
La terapia génica se sustenta en la tradición fármaco-quirúrgica de la medicina y se define como la aplicación de principios genéticos para el tratamiento deenfermedades humanas (Wolf y Lederberg, 1994).
Concretamente el término terapia génica unifica los principios de la farmacología con los de la genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidosnucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales degenes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética.
La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que unaextensión de la técnica de selección clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuosos se introduce en unvector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un organismo transgénico que se ha "curado" genéticamente. Esta técnica tiene un enorme potencial en los sereshumanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes genéticos.
2. Aunque dentro de unos años será posible mediante la terapia génica reparar los errores que existen en un gen y causan laenfermedad, los objetivos actuales son más modestos. En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia...