Terapia genica cmc

 
 
 
 
 
 

TERAPIA  
 
GÉNICA 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
SERGIO VEGA MORENO 1ºD 
EDUARDO RUIZ ESPEJO 1ºD 
JOSE ANTONIO ARADILLA ARIAS 1ºD 
JOSÉ PADILLA CAMPOS 1ºD 

ÍNDICE 

                             
 
 
 

1. Concepto 
 
2.Normas para recibir terapia génica 
 
3.Estrategia de la terapia génica 
 
4.Aplicación de la terapia génica 
 5.Enfermedades tratadas por terapia génica 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

TERAPIA GÉNICA 
 
1 Concepto 
El concepto de terapia génica resulta de la observación de que ciertas enfermedades, entre 
ellas particularmente el cáncer, resultan de daños genéticos específicos (Felgner y Rhodes, 1991; Anderson, 1992; Roemer y Friedman, 1992; Pyeritz, 1992; Kart y Broker, 1994; Friedman, 
1996). En principio, las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas 
mediante la inserción y expresión de una copia normal del gen dañado. 
La terapia génica se sustenta en la tradición fármaco­quirúrgica de la medicina y se define 
como la aplicación de principios genéticos para el tratamiento de enfermedades humanas (Wolf 
y Lederberg, 1994). Concretamente el término terapia génica unifica los principios de la farmacología con los de la 
genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidos nucleicos como el agente 
farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue 
modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la 
enfermedad genética. 
La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que una extensión de la 
técnica de selección clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el 
organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuosos se introduce en un vector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un 
organismo transgénico que se ha "curado" genéticamente. Esta técnica tiene un enorme 
potencial en los seres humanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes 
genéticos. 
1. Aunque dentro de unos años será posible mediante la terapia génica reparar los errores que existen en un gen y causan la enfermedad, los objetivos actuales son más 
modestos. En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto 
en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las 
células. 
2. Por otra parte, en otras situaciones lo que se intenta es lo contrario, es decir, inhibir o 
bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes 
de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células). 
3. Por último, existen otras posibilidades de acción de la terapia génica en la que lo que se 
busca no es suplir o inactivar la función de un gen, sino introducir la información que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo. Este es 
el caso de la transferencia de genes para estimular el sistema inmune para que actúe 
frente a tumores o enfermedades infecciosas, para que se acelere la reparación de 
heridas, fracturas o se produzcan nuevos vasos sanguíneos, etc. 
4. Objetivos de la terapia génica 
5. Requisitos y criterios para realizar estudios de terapia génica Evidentemente la meta de los estudios que involucran la terapia génica como alternativa 
terapéutica es la posibilidad de la utilización en la clínica. 

Para ello se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios y que a 
continuación se mencionan: 
1. La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura. Para llegar ...