Terapia genica

TERAPIA GÉNICA
CURSO : FARMACOLOGÍA PROFESOR : MILLONES GÓMEZ PABLO ALEJANDRO

INTEGRANTES

: QUEZADA ACUÑA CARMEN MANRIQUE IPARRAGUIRRE ALBERTO

Chimbote -2011

INTRODUCCIÓN

Todos los conceptos vertidos en relación a los genes son cada día más
familiares a la mayor parte de la población, ya sea científica o no lo sea, y se han convertido en la explicación común a variadosproblemas, debido a que en todo el mundo, los científicos identifican cada día mas y mas genes humanos y descubren las funciones fisiológicas que éstos tienen en nuestra vida, sea en salud o enfermedad. El descubrimiento de estos genes se ha acelerado a fines de los años 90 gracias al esfuerzo conjunto de varias instituciones que en conjunto recibieron el nombre de Proyecto del Genoma Humano. La metaprincipal del PGH fue localizar y mapear la posición exacta de un total de los aproximadamente100 000 genes (GENOMA) que están distribuidos en los cromosomas de una célula eucariotica determinada.

La identificación de un nuevo gen crea mucho entusiasmo en el
entorno médico-científico y esto se debe a la importante función de los genes en la salud y enfermedades del ser humano. Esto ha conducido alos investigadores a tener un nuevo concepto de cómo tratar las diferentes enfermedades.

Éste enfoque es conocido ahora como TERAPIA GÉNICA

y va

orientado a tratar directamente la causa de la enfermedad en lugar de tan sólo aliviar sus síntomas. Esto es posible en función a los logros paulatinos en la conjunción de todo un equipo de investigadores básicos y clínicos, así como la selecciónde pacientes para ser tratados con ésta nueva estrategia.

TERAPIA GÉNICA

De modo general, la Terapia Génica viene a ser una estrategia terapéutica que aborda el tratamiento de una enfermedad genética mediante la introducción en las células afectadas por la mutación, de una copia del gen normal. También, esta estrategia persigue modificar el genoma de las células somáticas, y para esotransfiere copias normales de los genes para que sea producido el producto génico en cantidades adecuadas y por consiguiente corregir la enfermedad genética. Aplicaciones.En enfermedades monogénicas cuyos genes implicados sean conocidos, ó en cáncer. Requisitos y criterios para realizar estudios La terapia génica puede ser utilizada como una alternativa terapéutica, pero para esto se debe de reunir unaserie de requisitos:  La patología, en la actualidad no debe tener un tratamiento efectivo para su cura.  Sustentar científicamente para poder justificar la intervención.  En lo posible, se debe conocer los detalles del efecto involucrado a nivel molecular.

Normas para recibir Terapia Génica  Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen.  El gen debe permanecer en aislamientoy estar disponible para la transferencia, normalmente por clonación.  El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética.  No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponible, y la terapia no debe dañar al paciente.

Métodos de transferencias de genes Estos métodos se dividen en: Método EX VIVO.- Cuando la corrección del defecto genético se realiza en el laboratorio concélulas extraídas del paciente. Luego éstas son reintegradas dentro del organismo. Ejemplo.- En el tratamiento del síndrome inmunodeficiencia combinada grave producida deficiencia de Adenosin de Aminasa. ADA. Método IN SITU.de por

Cuando la modificación genética de las células del paciente se realiza introduciendo el material genético directamente en el propio órgano defectuoso del individuo.Ejemplo.- Tratamiento de la Fibrosis quística.

Métodos de transferencias virales Se han aprovechado con fines terapéuticos las propiedades innatas de algunos microorganismos para la transferencia de genes. Entre éstos están los virus cuya evolución los ha capacitado para que puedan introducir su material genético en células que ellos infectan, e incluso pueden integrarse al genoma del...