Terapia GEnica




Índice

Introducción: Terapia Génica en Medicina 3
Concepto de Terapia Génica 3
Objetivos Globales de la Terapia Génica 4
Tipos de Terapia Génica 5
Terapia Génica Somática 5
Terapia Génica in vivo 5
Terapia Génica ex vivo 6
Resultados de ensayos clínicos con Terapia Génica Somática 7
Terapia Génica Germinal 8
Aplicaciones de la Terapia Génica 10
Inmunodeficiencia CombinadaGrave 12
Cáncer 13
Diabetes 14
Ceguera 16
Sida 16
Insuficiencia Cardiaca 17
Arterioesclerosis 18
Disfuncion eréctil e infertilidad 18
Dolor 19
Métodos de transferencia Génica 20
Los vectores virales 20
Retrovirus 22
Adenovirus 24
Virus adenoasociados 27
Herpes Virus 29
Vectores No virales 31
Bombardeo de Partículas 31
Inyección directa de ADN 32
Liposomas Catiónicos 33
Transferenciade genes mediante receptores 35
Terapia Génica Fetal 39
Beneficios Terapia Génica 42
Terapia Génica Somática 42
Terapia Génica Germinal 43
Vectores Virales 43
Avances en terapia Genica 44
Terapia Génica para enfermedades genéticas 44
Grave deficiencia inmune combianda 44
TranstornoGranulomatus crónica 44
Hemofilia 45
Otros trastornos genéticos 45
Ceguera 45
Terapia génica paraenfermedades adquiridas 46
Cancer 46
Leucemia 47
Enfermedades neurodegenerativas 48
Otras enfermedades 49
Diabetes 49
ASPECTOS ETICOS DE LA TERAPIA GENICA…………………………………………………………………………………..50
Clasificación de las Terapias Génicas…………………………………………………………………………………………51
Terapia Genica somatica………………………………………………………………………………………………………..51
Terapia Génicagerminal…………………………………………………………………………………………………………51
Objetivo de utilidad de la Terapias Génica………………………………………………………………………………..52
Terapeutico……………………………………………………………………………………………………………………………52
Eugenesico…………………………………………………………………………………………………………………………….52
CONCLUSIONES……………………………………………………………………………………………………………………………54
BIBLIOGRAFIA………………………………………………………………………………………………………………………………56








1. INTRODUCCION :TERAPIA GÉNICA EN MEDICINA


Entérminos generales, la terapia génica engloba todas aquellas estrategias encaminadas a introducir nuevo material genético en un paciente con el fin de obtener un beneficio terapéutico. Resulta obvio que una terapia génica satisfactoria dependerá de la disposición de medios que permitan la introducción y expresión de genes en el interior de las células seleccionadas.1 En este sentido, las célulashematopoyéticas totipotenciales o stem(HSC) ofrecen la ventaja de ser fácilmente accesibles, permitiendo su manipulación génica ex vivo, para más tarde ser reinfundidas en el paciente1. Con el fin de seleccionar aquellas células que han sido modificadas genéticamente, se puede cointroducir un gen que codifique para un marcador de superficie que permita la separación de las células con alguno de losmodernos sistemas actuales, como la citometría de flujo.1 Aunque aún en su infancia, nadie duda que la transferencia génica sea una de las estrategias terapéuticas más prometedoras de que dispone la medicina actual.1
1.1. CONCEPTO DE TERAPIA GENICA
La terapia génica constituye una novedosa y potencialmente una alternativa terapéutica para muchas Enfermedades para las que no existe un tratamientoeficaz con los medios de los que disponemos en la actualidad2. La terapia génica podría definirse como el procedimiento basado en la introducción de material genético en el interior de las células con el fin de producir en ellas un efecto terapéutico beneficioso.
El intenso desarrollo de la terapia génica en los últimos años ha llevado a la puesta en marcha de numerosos ensayos clínicos para eltratamiento experimental de enfermedades de muy variado origen como: enfermedades infecciosas, neurodegenerativas, genéticas, cardiovasculares o el cáncer3. Habitualmente para introducir el material genético en las células diana es necesario recurrir al empleo de un transportador que denominamos vector.
Estos vectores pueden ser de origen vírico, o...