Terapia Genica
Páginas: 4 (869 palabras)
Publicado: 24 de julio de 2013
Terapia Génica
La terapia génica se centra en la corrección de los trastornos genéticos que pueden producirse como resultado de mutaciones que alteran o inhiben la función de las proteínas conlas siguientes técnicas:
Inserción aleatoria de un gen normal en el genoma (la técnica más común)
La sustitución del gen anormal por una normal
La reparación del gen anormal
La alteración de laregulación de un gen particular
Fue concebida en un principio para tratar enfermedades metabólicas raras, en la actualidad se espera que la terapia génica pueda incidir en la cura de enfermedades comoel cáncer, la enfermedad coronaria, etc... Hasta la fecha, los resultados terapéuticos de la terapia génica han sido marginales. Este enfoque tiene un gran potencial, sin embargo, especialmente parael tratamiento de los trastornos monogénicos, por lo que se están investigando activamente.
La ética de la terapia génica
El concepto de cambiar el ADN de una persona, incluso para curaruna enfermedad genética fatal, se diferencia de los remedios más tradicionales como la cirugía, farmacia y fisioterapia, y es aterrador para algunas personas.
Los enfoques exitosos de tratamiento estándisponibles para un puñado de trastornos monogénicos, la mayoría de las cuales son las deficiencias de enzimas, incluyendo la enfermedad de Gaucher (enfermedad de depósito lisosomal) y lafenilcetonuria (deficiencia de fenilalanina hidroxilasa)
La DMD es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X que es causada por una mutación en el gen de la distrofina. Mutación de este gen da como resultado elfracaso de la regeneración muscular, que conduce a debilidad muscular progresiva y eventualmente causar fibrosis en los órganos esenciales (por ejemplo, el corazón y el diafragma).
En este momento,no hay opción para medicina, cirugía, o existe otro para corregir la causa genética subyacente de la DMD y preservar la función muscular en los varones afectados.
Para las personas con DMD, la...
La terapia génica se centra en la corrección de los trastornos genéticos que pueden producirse como resultado de mutaciones que alteran o inhiben la función de las proteínas conlas siguientes técnicas:
Inserción aleatoria de un gen normal en el genoma (la técnica más común)
La sustitución del gen anormal por una normal
La reparación del gen anormal
La alteración de laregulación de un gen particular
Fue concebida en un principio para tratar enfermedades metabólicas raras, en la actualidad se espera que la terapia génica pueda incidir en la cura de enfermedades comoel cáncer, la enfermedad coronaria, etc... Hasta la fecha, los resultados terapéuticos de la terapia génica han sido marginales. Este enfoque tiene un gran potencial, sin embargo, especialmente parael tratamiento de los trastornos monogénicos, por lo que se están investigando activamente.
La ética de la terapia génica
El concepto de cambiar el ADN de una persona, incluso para curaruna enfermedad genética fatal, se diferencia de los remedios más tradicionales como la cirugía, farmacia y fisioterapia, y es aterrador para algunas personas.
Los enfoques exitosos de tratamiento estándisponibles para un puñado de trastornos monogénicos, la mayoría de las cuales son las deficiencias de enzimas, incluyendo la enfermedad de Gaucher (enfermedad de depósito lisosomal) y lafenilcetonuria (deficiencia de fenilalanina hidroxilasa)
La DMD es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X que es causada por una mutación en el gen de la distrofina. Mutación de este gen da como resultado elfracaso de la regeneración muscular, que conduce a debilidad muscular progresiva y eventualmente causar fibrosis en los órganos esenciales (por ejemplo, el corazón y el diafragma).
En este momento,no hay opción para medicina, cirugía, o existe otro para corregir la causa genética subyacente de la DMD y preservar la función muscular en los varones afectados.
Para las personas con DMD, la...
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