Terapia genica

Terapia génica para tratar un tipo de ceguera congénita e irreversible
MARÍA SAINZ
MADRID.- Los ojos de Steven detectan más luz que antes, lo que le permite moverse con más facilidad. Estebritánico padece una enfermedad rara hasta ahora incurable, la amaurosis congénita de Leber (LCA, sus siglas en inglés). Pero, gracias a la, en ocasiones muy cuestionada, terapia génica, ha experimentado unapequeña pero inesperada mejoría. Dos investigaciones, una británica y otra estadounidense, apuestan por esta técnica
Aunque los resultados de los citados trabajos, ambos publicados en 'The New EnglandJournal of Medicine'('NEJM'), son bastante preliminares -sólo se basan en seis pacientes-, sus autores destacan su valor a la hora de potenciar el uso de la manipulación genética en las enfermedadesde la vista.
La LCA pertenece al grupo de los trastornos oculares de tipo raro. El trastorno aparece ya en la infancia y se va desarrollando, sin que exista un tratamiento que lo detenga, hasta darlugar a una ceguera en la edad adulta (aproximadamente a los 30 años).

Las mutaciones en el gen RPE65 tienen mucho que decir en la aparición de esta enfermedad. Este fallo genético es el que provocaque la retina vaya degenerándose y que las células encargadas de captar la luz no sean capaces de cumplir con su papel.
Conscientes de este componente genético, los dos equipos de investigadoresdecidieron inyectar una copia 'sana' del mencionado gen bajo la retina de seis jóvenes, con edades entre los 17 y los 26 años. Como medio de transporte se utilizó un virus adeno-asociado y en todos loscasos se insertó en el ojo más afectado.
"Frente al rotavirus y el adenovirus, se eligió un virus que no parece ser infeccioso. Lo que sí puede producir es una respuesta del sistema inmune y, por eso,a los participantes se les suministraron esteroides", declara a elmundo.es Luis Montoliú, investigador científico del CSIC.
En uno de los trabajos, realizado por expertos de la Universidad de...