terapia genica

La mayor parte de los ensayos de terapia génica propuestos sólo intentan suplementar con el gen útil un tipo seleccionado de células, para compensar la falta o el defecto en ese gen o aportar unanueva característica. Muchas terapias contra el cáncer intentan inducir a las células cancerosas a producir sustancias que las eliminen directamente, despierten una fuerte respuesta inmune contra ellaso anulen el aporte sanguíneo que los tumores necesitan para crecer. Los problemas técnicos que enfrenta la aplicación de la terapia génica son importantes e impiden que los resultados sean losdeseados. Uno de los problemas es la baja eficiencia de los métodos de administración del DNA a las células blanco. Los genes se proveen básicamente de dos maneras; en ambos casos, los genes son primeropuestos en "transportadores" o vectores -por ejemplo, virus- capaces de depositar el gen dentro de las células. En el método más común, los científicos remueven células de un tejido seleccionado delpaciente, las exponen al vector que porta el gen en el laboratorio (ex vivo) y luego retornan las células corregidas genéticamente al individuo. El otro método consiste en introducir el vector portador delgen corrector directamente en el cuerpo (in vivo), por lo general en el tejido por tratar. En el cuerpo, ciertos genes son útiles sólo si su expresión es regulada de tal manera que se sintetice lacantidad apropiada de proteína en el momento adecuado. Para muchas aplicaciones de la terapia génica, esa regulación tan precisa no es necesaria. Por ejemplo, para corregir trastornos de la coagulación,como la hemofilia, todo lo que se necesita es lograr un nivel adecuado de la proteína que interviene en este proceso. Esta proteína puede ser provista tanto por las células hepáticas como por otrascélulas (células musculares, fibroblastos o células de la sangre).
El desarrollo de estas estrategias ha suscitado muchas controversias, no sólo entre los científicos, sino también en diferentes...