Terapia Genica

Cuestionario.
1. Definan terapia génica.
2. ¿Qué antigüedad se le puede atribuir a este procedimiento?
3. ¿Qué relación o aporte se desprende para esta, del proyecto genoma humano?
4. ¿Qué diferencia se plantea entre “ensayos clínicos” y las terapias génicas convencionales?
5. ¿Qué riesgos y beneficios conllevan tal actividad médica?




1. Se denomina terapia génica a la alteracióndeliberada de material genético con el objetivo de prevenir o curar enfermedades. Consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Son técnicas que se encuentran en etapa de experimentación y se basan en la capacidad que poseen las células de incorporar ADN exógeno. Tiene distintas aplicaciones:
 Marcaje génico: El marcaje génico tiene como objetivo, no lacuración del paciente, sino hacer un seguimiento de las células, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo están presentes las células específicas que se han marcado.
 Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo oausente.
 Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción de determinados genes suicidas en las células tumorales o la inserción de antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.
Las investigaciones en curso utilizan diferentes estrategias: agregar un gen faltante, agregar un gen faltante paraque exprese una proteína que inhiba un gen, producir una mutación en un gen defectuoso, introducir un gen cuya expresión produzca una proteína tóxica que mate la célula, etc. Para introducir genes se utilizan “vectores”, como virus desactivados.


2. Las terapias génicas comenzaron a desarrollarse hace quince años utilizando animales de experimentación y algunas se encuentran ya en la etapade ensayo clínico con seres humanos.
2002 y anteriores
La terapia génica apareció a partir de la década de 1970 para intentar tratar y paliar enfermedades de carácter genético y se dieron las primeras pruebas con virus, las cuales fracasaron. Años más tarde, en la década de 1980, se intentó tratar la talasemia usando betaglobina. En este caso fue un éxito en modelos animales aunque no se pudousar un humanos.
En 1990, W. French Anderson propone el uso de células de médula ósea tratadas con un vector retroviral. Cinco años más tarde, publicaron los resultados de la terapia, que contribuyó a que la comunidad científica y la sociedad consideraran las posibilidades de esta técnica.
No obstante, el apoyo a la terapia fue cuestionado cuando algunos niños tratados para SCID desarrollaronleucemia.4 Las pruebas clínicas se interrumpieron temporalmente en el 2002, a causa del impacto que supuso el caso de Jesse Gelsinger, la primera persona reconocida públicamente como fallecida a causa de la terapia génica. En el año 2002, cuatro ensayos en marcha de terapia génica se paralizaron al desarrollarse en un niño tratado una enfermedad similar a la leucemia. Posteriormente, tras una revisiónde los procedimientos, se reanudaron los proyectos en marcha.
2003
Un equipo de investigadores californianos insertó genes en un cerebro utilizando liposomas recubiertos en un polímero. La transferencia de genes en este órgano es un logro significativo porque los vectores virales son demasiado grandes para cruzar la barrera hematoencefálica. Este método tiene el potencial para el tratamiento dela enfermedad del Parkinson.
También en ese año se planteó la interferencia por ARN para tratar la enfermedad de Huntington.

2006
Científicos del NIH tratan exitosamente un melanoma metastático en dos pacientes, utilizando células T para atacar a las células cancerosas. Este estudio constituye la primera demostración de que la terapia génica puede ser efectivamente un tratamiento contra el...