Terapia Genica

Páginas: 12 (2944 palabras) Publicado: 5 de noviembre de 2012
Terapia génica

Introducción

En el presente trabajo nos vamos a referir a La Terapia Génica, la cual constituye el principal objetivo de investigación, y que no es mas que una estrategia terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para reparar un defecto genético específico o para darle a las células una nueva función. En el trabajo queremosenfocarnos en las aplicaciones clínicas de la terapia génica y explicar brevemente cómo se realiza este tipo de protocolo.

La Terapia génica según Antonio Liras “es definida como la transferencia, en un organismo, de un fragmento de ácido nucleico –ADN o ARN- que expresa o reprime la expresión de una proteína y que de esta forma es posible sanar una determinada enfermedad, ofrece enormesposibilidades de tratar un gran número de enfermedades tanto hereditarias como infecciosas, cardiovasculares, hepáticas, neurodegenerativas o el cáncer.” Es decir, que la terapia génica constituye un tipo de estrategia para curar un número de enfermedades trascendentales mediante la rigurosa manipulación de material genético. Lo que sucede con esta metodología es que su situación actual es experimentaly controvertida por las malas experiencias ocurridas y por las dificultades en realizar este tipo de protocolos.

Su importancia radica en que si este método se logra desarrollar con excelentes resultados entonces es posible que en un futuro esta técnica revolucione la medicina por completo.

Objetivo General: Dominar los conceptos básicos de Terapia génica y su aplicación

ObjetivosEspecíficos:

1- Definir Terapia génica

2- Conocer los elementos clave para desarrollar un protocolo de Terapia génica: Vectores de transferencia génica y células diana

3- Comprender las estrategias terapéuticas de Terapia génica: Terapia génica ex vivo y Terapia génica in vivo

4- Conocer los antecedentes de terapia génica

5- Analizar los riesgos de la terapia génica

6- Informaralgunas aplicaciones clínicas de la Terapia génica en el área de la medicina y terapéutica

7- Conocer las aplicaciones e investigaciones en materia de Terapia génica en Venezuela.

Capítulo 1:
Definición de Terapia Génica y elementos que intervienen



La Terapia Génica es la estrategia terapéutica que busca alcanzar un efecto beneficioso en el organismo frente a una determinadapatología basándose en la transferencia de material genético.

Actualmente se realizan muchos ensayos clínicos de Terapia génica con buenos resultados, pero todavía resulta más como una visión futurista que una realidad. Va de la mano con otras disciplinas que avanzan rápidamente como lo son la Biología Molecular, la Biología Celular, la Virología, la Genética, la Bioquímica, la Biofísica y lasCiencias de la Computación. La relación entre estas será la clave para el desarrollo como tal de la Terapia Génica respaldado todo con la información que emite los datos del Proyecto Genoma Humano.

Los elementos presenciales para desarrollar un protocolo de Terapia Génica son principalmente, los vectores de transferencia que portan el “gen terapéutico” y las células diana que son las encargadasde recibir el gen.

Vectores de transferencia génica

Los vectores son aquellos medios encargados de realizar el proceso de transferencia de un material génico a una célula y los que aseguran su biodisponibilidad intracelular para que éste ejerza una función biológica. Es decir, que los vectores son vehículos que transportan los genes y de ellos depende el porcentaje de células queexpresan el gen terapéutico (eficiencia), así como que la expresión del gen sea lo más selectiva y específica posible en las células diana.
Los vectores se clasifican, en general, en vectores virales y no virales.

Los vectores virales son virus manipulados para que sin perder su capacidad infectiva para introducirse en una célula, no produzcan la patología. Es decir, pretenden...
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