terapia genica

TERAPIA GÉNICA Y
CÁNCER:
1.Terapia génica:
La terapia génica consiste en la inserción de genes en las células de los
tejidos de un individuo para tratar una enfermedad en general, y
enfermedades hereditarias en particular. La terapia génica tiene como
objetivo suplir un alelo defectuoso mutado por uno funcional, o bien insertar o
seleccionar genes concretos. La técnica todavía está endesarrollo, motivo
por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos
clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de
tipo hereditario o adquirido.
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2.Procedimientos utilizados:
Con la ayuda de vectores adecuados, que son generalmente virus, ya que
pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar
genes de otros organismos, con ello, se introduce el gen correcto y se integra
en el ADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación
genética. Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso
de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este
ADN, una vezdentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una
proteína funcional, que va a realizar su función, y, en teoría, a corregir el
defecto que causaba la enfermedad. Si ésta copia simplemente se introduce
en el huésped, se trata de terapia génica de adición . Si tratamos, por medio
de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por
la funcional, se trata deterapia de sustitución .
1. Se extraen células del paciente.
2. En el laboratorio se modifica un virus de forma que no pueda reproducirse.
3. Se inserta un gen en el virus.
4. El virus modificado se mezcla con células del paciente.
5. Las células del paciente se modifican genéticamente.
6. Las células modificadas se inyectan al paciente.
7. Las células modificadas genéticamente producen laproteína o la hormona
deseada.

3. Aplicaciones:
Dentro de las múltiples aplicaciones de la terapia génica, podemos destacar
a las tres mas importantes:
- Marcaje génico : El marcaje génico tiene como objetivo no la curación
completa del paciente sino la mejora del tratamiento de una determinada
patología. Un ejemplo de ello sería la puesta a punto de vectores para
ensayos clínicos.
-Terapia de enfermedades monogénicas hereditarias : Se usa en aquellas
enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la
administración de la proteína deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o
ausente.
- Terapia de enfermedades adquiridas : Entre este tipo de enfermedades la
más destacada es el cáncer. Se usan distintas estrategias, como la inserción
de determinados genessuicidas en las células tumorales o la inserción de
antígenos tumorales para potenciar la respuesta inmune.

4.Tipos de terapia génica:
Se pueden diferenciar dos tipos de terapia génica:
- Terapia génica somática : se realiza sobre las células somáticas de un
individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen
lugar en dicho paciente. Distinguimos dos tipos:
•Terapia in vivo : la transformación celular tiene lugar dentro del
paciente al que se le administra la terapia.

•

Terapia ex vivo : la transformación celular se lleva a cabo a partir de
una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células
ya transformadas.

- Terapia génica germinal : se realizaría sobre las células germinales del
paciente, por lo que los cambiosgenerados por los genes terapéuticos serían
hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de
terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.

5.Requisitos para recibir terapia génica
- La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su
cura. Para llegar a una propuesta terapéutica sólida y científicamente viable,
se requiere de una fuerte inversión...